一文概览:国内细胞药物注册申报和受理

2021
06/28

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干细胞者说
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细胞与基因治疗


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2021年6月22日,国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准复星凯特生物技术有限公司申报的阿基仑赛注射液 (商品名:奕凯达) 上市。该药品为我国首个批准上市的细胞治疗类产品,用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者 (包括弥漫性大B细胞淋巴瘤非特指型、原发纵膈大B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的弥漫性大B细胞淋巴瘤)

阿基仑赛注射液是一种自体免疫细胞注射剂,由携带CD19 CAR基因的逆转录病毒载体进行基因修饰的自体靶向人CD19嵌合抗原受体T细胞 (CAR-T) 制备。阿基仑赛的获批,无疑是国内细胞药物研发的里程碑事件,虽然该药品为licence-in品种,且早在2017年就获得FDA批准上市。
CAR-T细胞
也是在2017年底,南京传奇的BCMA CAR-T获得CDE批准开展临床,拉开了国内细胞药物研发的序幕。南京传奇的合作方杨森公司已完成向FDA的滚动递交BLA,有望成为国内首个出海成功的细胞药物。

其他细胞药物目前的研发进度如何? 离上市还有多远? 又到了盘点的时刻。 下面为大家一一梳理

▉    受理品种及获批情况

截至2021年6月24日,2020年CDE共受理了99个细胞治疗产品的各类申请(自北京永泰的扩增活化的淋巴细胞申请临床算起,该产品已获批临床,之前受理的标准较低,未纳入统计)。其中绝大部分为IND申请(包括5项补充申请),仅有2个为上市申请(包括此次获批的阿基仑赛和药明巨诺的瑞基仑赛)。Juno的CD19 CAR-T已获FDA批准,国内获批只是时间问题,大概率能拿下第二滴血。


在这99个申请中,62个为CAR-T,14个为其他类型的免疫细胞治疗;18个为MSCs,其他类型的前体细胞为5个。

在97个临床申请中 (包括近期受理、尚在审评中的品种) ,共有65个获批临床,超过2/3。2个上市申请中,1个获批,比例为50%。

▉  CAR-T细胞产品

在受理的62个CAR-T药物中,绝大部分为自体来源的CAR-T,仅有1款异体来源的CAR-T药物(亘喜生物的GC007g注射液,包括2个受理号[CXSL1900151和CXSB2000060],已获批临床)


靶点方面,大部分为CD19 (包括亘喜生物的GC007g注射液) ,共44个;BCMA为8个;双靶点有5个;其余5个分别为GPC3、Claudin18.2、CD20、CD30和HIV-1,各1个。

适应症方面,除了科济生物的GPC3和Claudin18.2 CAR-T为实体瘤外,其余均为血液系统肿瘤,涵盖FDA已获批的适应症 (ALL、DCBCL、MCL、FL和MM)

值得注意的是,虽然诺华的CAR-T是全球首个获批的CAR-T药物,但布局中国市场较晚。诺华首选是自己递交临床申请,之后和西比曼旗下的上海赛比曼生物联合申报,已获批临床,适应症为ALL和DCBCL,均已获得FDA批准。

    其他免疫细胞

14个CAR-T之外的免疫细胞中,包括多种类型,共有5个获批临床,具体如下:

  • 广东香雪的TAEST16001注射液,为TCR-T,适应症为软组织肉瘤;
  • 三胞集团旗下的上海丹瑞引进的Sipuleucel-T注射液,为树突状细胞,FDA已获批上市,适应症为前列腺癌;武汉华大吉诺因的靶向新
  • 生抗原自体免疫T细胞注射液,为T细胞,适应症为实体瘤;
  • 瑞创生物的RC1012注射液,为双阴性T细胞,适应症为AML;北京
  • 永泰的扩增活化的淋巴细胞,适应症为肝癌。

尚未获批临床的9个受理中,4个为TCR-T(广州来恩生物的LioCyx);1个为CAR-NK细胞(国健呈诺的靶向间皮素嵌合抗原受体NK细胞注射液);其余为深圳益世康宁生物的非小细胞肺腺癌复合抗原致敏的DC细胞所激活的自体T细胞注射液、江苏西迪尔生物的自体CD8+T细胞制剂、诺未科技的自体记忆性淋巴细胞注射液和恒瑞源正的多抗原自体免疫细胞注射液。


  MSCs 细胞产品

共有15个受理(包括同一产品不同适应症)获批临床;MSCs的来源包括胎盘、脐带、骨髓、脂肪和宫血,适应症包括GVHD、膝骨关节炎及其他8种适应症。其中,西比曼的自体人源脂肪间充质祖细胞注射液是唯一自体来源的MSCs,其余均为异体。Stemedica和九芝堂美科联合申报的缺血耐受人同种异体骨髓间充质干细胞,注册分类为进口,其余均为国产。


尚未获批的3个 MSCs 药物如下,具体原因未知:
  • 北京泽辉辰星生物的M-021001细胞注射液,是唯一人胚胎干细胞分化来源的MSC;
  • 天士力引进的Mesoblast的异体人骨髓间充质前体细胞注射液;
  • 深圳市北科生物的注射用人脐带间充质干细胞。

  前体细胞产品

共有3个受理获批临床,包括江西省仙荷(吉美瑞生旗下)的REGEND001细胞自体回输制剂(肺基底层细胞,适应症分别为肺弥散功能障碍的慢性阻塞性肺疾病和特发性肺纤维化)和广州辑因的CRISPR/Cas9 基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液。


尚未获批临床的为注射用人肌母细胞和异体内皮祖细胞(EPCs)注射液。


国内细胞治疗产品受理情况一览表

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关键词:
细胞淋巴瘤,注射液,适应症,药物,国内,获批

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