三项临床案例:证明干细胞移植治疗系统硬化症的疗效及潜力

2021
08/09

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杭吉干细胞科技
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多发性硬化症(MS)是一种累及中枢神经系统的自身免疫性脱髓鞘疾病,当免疫系统异常攻击神经细胞周围的髓鞘时,会引起炎症和随之而来的损伤。这种损伤可引起多种症状,包括肌无力、疲劳和视力损伤等,最终导致残疾。多发于20-40岁,成为年轻人非创伤性残疾的主要原因。

但在重度及快速进展的SSc患者中,由于肺、心脏及肾脏等重要器官的系统受累及治疗药物的有限性,5年死亡率可高达30%~50%。在此类病情严重的患者中,造血干细胞移植(HSCT)治疗作为一种新的可供选择的治疗方法在近年来受到了更多关注。

自体HSCT治疗SSc的临床研究

在重度SSc患者中, 早期的欧洲和北美Ⅰ~Ⅱ期临床研究表明,自体HSCT(aHSCT)可以使皮肤和肺纤维化迅速且持久地消退,并改善机体的功能状态,这些 研究奠定了HSCT对于迅速进展及难治性SSc患者的治疗基础。

近10年来,3项标志性的临床研究再次提升了aHSCT在重度SSc治疗中的地位。

临床案例一:2011年Burt等在Lancet发表的aHSCT与CTX治疗对比的Ⅱ期临床研究(ASSIST)结果表明,参与研究的19例患者中,接受HSCT的所有10例患者在随访12个月或之前有所改善,而接受CTX治疗的9例患者中8例有疾病进展。 与基线相比,HSCT组患者改良 Rodnan 皮肤评分(mRSS)和用力肺活量(FVC)持续改善。

临床案例二:2014年vanLaar等的aHSCT国际SSc (ASTIS)多中心随机Ⅲ期试验中,在156例弥漫性皮肤SSc(dcSSc)患者中,79例患者接受HSCT,77例患者接受每月静脉注射CTX,结果表明在患有dcSSc患者中,aHSCT组的皮肤mRSS、FVC、总肺活量和功能状态显著改善。

临床案例三:2018年Sullivan等治疗Sc患者的Ⅱ期临床研究(SCOT)中,36例患者纳入aHSCT 组,39例患者纳入CTX治疗组。

结果表明无事件生存率54个月时aHSCT组为79%, CTX治疗组为50%,72个月时,aHSCT组患者为74%,CTX治疗组为47%。 aHSCT组中与治疗相关的死亡率在54个月时为3%,在72个月时为6%,而CTX组为0,提示aHSCT对SSc患者具有长期获益, 包括改善无事件生存率和总生存期, 提示HSCT在SSc治疗中存在巨大的潜力。

aHSCT治疗SSc的机制

造血干细胞通过其自身具有的免疫调节特性、修复功能,以及通过分泌一系列复杂的神经营养因子保护神经功能等,来发挥作用,其中造血干细胞的神经保护功能及免疫抑制作用,是治疗多发性硬化最重要的两方面机制。

综上,aHSCT治疗快速进展及预后不佳的SSc具有明确的潜力及优势,包括明确改善皮肤病变,改善FVC、总肺活量和功能状态,改善无事件生存率和总生存期。相信随着技术的发展,干细胞治疗多发性硬化症的实际临床应用不会太遥远。

本文由作者自行上传,并且作者对本文图文涉及知识产权负全部责任。如有侵权请及时联系(邮箱:nanxingjun@hmkx.cn
关键词:
aHSCT,硬化症,干细胞,肺活量,生存率,疗效,功能

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