快讯：肿瘤免疫治疗领域，国内首个CAR-T细胞疗法获批上市

6月22日，国家药监局官网显示，复星凯特靶向CD19自体嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法阿基仑赛注射液（axicabtagene ciloleucel）在中国的上市申请（受理号：CXSS2000006）获得NMPA批准上市，这是国内首个获批上市的CAR-T疗法。

▲截图：国家药品监督管理局网站

靶向CD19的CAR-T疗法

阿基仑赛注射液是吉利德/Kite制药开发的靶向CD19的基因修饰自体CAR-T细胞注射液。即从患者的血液中提取T细胞，并在体外对这些细胞进行基因改造，给它们装上识别癌细胞表面CD19抗原的“嵌合抗原受体”（CAR），使这些细胞能够靶向在肿瘤细胞表面高表达的CD19抗原。然后，将这些改造之后的细胞进行大量扩增，再输注回患者体内，从而增大CAR-T细胞在体内的存活率。CAR-T细胞在患者体内一旦存活，将继续繁殖，最终实现对癌细胞的攻击。

该款CAR-T疗法的适应症

用于治疗二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型、原发性纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL）、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的DLBCL。

全球CAR-T疗法的研发进展

目前全球共有5款CAR-T疗法获批上市，4款靶向CD19，1款靶向BCMA。据各公司在美国产品定价，诺华Kymriah治疗白血病费用为47.5万美元；Yescarta的费用为37.3万美元；Breyanzi治疗淋巴瘤费用为42.8363万美元，Abecma治疗多发性骨髓瘤费用同样不菲，为41.95万美元。

▲5款CAR-T产品

在国内，进入临床阶段的CAR-T疗法多达36款，除了Yescarta即将获批上市以外，药明巨诺的靶向CD19的CAR-T瑞基仑赛已于2020年6月29日申报上市，目前处于审评审批阶段。诺华的Kymriah正处于III期临床阶段，传奇生物BCMA CAR-T正处于II期临床阶段。

从靶点来看，国内正在开发的靶向CD19的CAR-T产品个数最多，达23款，其次为BCMA靶点，共有5款。此外，上海优卡迪生物、恒润达生生物、 驯鹿医疗正在开发双靶点CAR-T疗法。

全球首例CAR-T治愈患者

埃米莉是全球第一位被CAR-T治愈的白血病儿童，至今无第二次复发。2010年5月，埃米莉被诊断为“急性淋巴母细胞性白血病”，经过近2年的救治，病情依然没有好转。2012年4月，埃米莉参与CAR-T免疫疗法的I期临床试验；5月，埃米莉病情出现好转；6月1日，埃米莉终于战胜了白血病，并正式出院。

▲2013-2021年艾米莉的康复照片

肿瘤免疫治疗新时代

可见，CAR-T免疫细胞疗法在血液肿瘤中是有效的，CAR-T细胞研发公司开始不断在血液肿瘤和实体肿瘤上进行进一步的探索。免疫细胞治疗是继手术、放疗、化疗之后的第四大癌症治疗方法，已被公认为21世纪肿瘤综合治疗模式中最活跃、最有希望完全杀灭肿瘤细胞的手段。预期在不久的未来，会有更多免疫细胞治疗新技术研究成果应用于临床，福佑众生。

——本文由乐土生命科技整合发布