2021版《干细胞研究和临床转化指南》发布

2021

06/18

干细胞者说

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些准则还为没有相关监督制度的国家实施新的监管框架提供了基础。遵循相关指南保证了研究的完整性，保证了新疗法是安全、有效且循证的。

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近期，国际干细胞研究学会 （ISSCR） 发布了2021年更新版《干细胞研究和临床转化指南》。这一版本融入了该领域最新进展，包括基于 干细胞的胚胎模型、人类胚胎研究、嵌合体、类器官和基因组编辑 。该指南由来自14个国家的科学家和伦理学家进行了同行评议。

“2021年的更新版本为监督给研究人员和公众带来独特的科学及伦理问题的研究提供了实用的建议。”ISSCR指南工作组主席、英国弗朗西斯·克里克研究所干细胞生物学和发育遗传学部门主任Robin Lovell-Badge称，“ 这增强了研究人员、临床医生和公众的信心，使他们相信干细胞科学能够以负责任的、合乎伦理的方式进行，并时刻维护公众和病人的利益 。”

科学家、研究组织和科学期刊长期依赖ISSCR指南 作为干细胞研究的科学和伦理严密性、监督及透明度的国际标准。 这些准则还为没有相关监督制度的国家实施新的监管框架提供了基础。遵循相关指南保证了研究的完整性，保证了新疗法是安全、有效且循证的。

指南的基本伦理原则

基础生物医学研究及其临床转化的主要社会使命是减轻并预防疾病和伤害对人类造成的痛苦。所有这些生物医学研究都属于一项集体努力。它有赖于公众的支持和许多个人的贡献，包括科学家、临床医生、病人及其支持者、研究参与者、行业成员、监管者和其他政府官员、立法者和其他等等。这些人经常跨机构、跨专业、跨国界工作，并受不同的社会和文化信仰、监管体系和对道德行为的期望所左右。每个人也可能在为不同的目标而努力。当这种集体努力运作良好时，负责任的基础研究和临床转化的社会使命就能有效实现，同时兼顾与各贡献者的个人利益。

伦理原则和准则有助于确保这一集体努力的基础，以及确保有一个国际协调的框架来规范各个层面的研究，包括临床试验和已证实的干预措施的市场准入。这有助于让公众和研究资助机构相信，在基础研究和临床研究中，普遍接受的伦理界限不会被跨越。患者应该能够参加临床研究时充满信心地认为研究有充分的理由、设计得当、符合道德规范、风险和负担与潜在的利益相比合理、实验产品的质量和制造过程符合人类安全管理的预期标准、研究将收集有意义的信息以支持干预措施的进一步发展。医生和投资者需要相信，他们用来做出重要医疗决策的证据是严格的、没有偏见的。包括私营公司在内的各组织可以投资于研究和产品开发项目，因为他们知道产品将得到监管机构的及时和公正的评估。

国际干细胞研究学会 （ISSCR） 指南涉及人类干细胞研究、临床转化和相关研究活动。这些准则促进了干细胞研究的道德、实用、适当和可持续发展的事业，开发了将改善人类健康的、应提供给有需要的病人的细胞疗法。这些准则并不会取代当地的法律和法规，但它们是对现有法律框架的补充，可以为适用于干细胞研究的法律的解释和发展提供参考，并为立法未涉及的研究实践提供指导。这些准则建立在科学、以人为对象的研究和医学的一套广泛共享的伦理原则之上（纽伦堡法典，1949年；世界医学协会赫尔辛基宣言，1964年；卫生和教育福利部，1979年；欧洲科学基金会，2000年；医学专业主义项目，2002年；医学研究所，2009年；世界医学协会，2018年；国际医学科学组织理事会，2016年）。下列一些准则适用于所有基础研究和临床转化工作，另一些准则是为了应对与基于干细胞的研究和干预措施极其相关的挑战，其中包括围绕涉及使用人类胚胎和配子的研究活动的敏感性、与一些基于细胞的干预措施相关的不可逆转的风险 （例如涉及基因组编辑的干预措施） 、患有严重疾病的患者的迫切的医疗需求和目前缺乏有效治疗的医疗条件、公众对医疗进步和医疗普及的期望，以及该研究范围内的竞争力。

研究机构的诚实正直

干细胞研究的主要目标是促进科学理解，为解决尚未满足的医疗和公共卫生需求提供证据，并为患者开发安全有效的疗法。这种研究应该由合格的调查员进行监督，并以能够保持公众信心的方式进行。无论是基础研究、临床前研究还是临床研究，都必须确保所获得的信息将是可信的、可靠的、可获得的，并对科学的不确定性和优先健康需求作出反应。保持研究事业诚实正直的关键程序包括独立的同行评审和监督、复制、机构监督和研究每个阶段的问责制度。

患者/参与者福祉置于首要地位

医生和医学研究人员对病人和/或研究对象负有首要的照顾义务。他们决不能过度地将脆弱的病人或研究对象置于危险之中。临床试验不应允许对未来病人的承诺凌驾于当前研究对象的福利之上。此外，人类受试者应受到严格的保护，使其免受没有利益前景的、风险大于最小风险的程序的影响。基于干细胞的干预措施在正式研究环境之外的应用，应在产品被监管机构授权并证明安全和有效之后进行，包括长期的病人跟踪和不良事件报告，并为病人的最大利益服务。它还应确保类似于早期临床使用的产品质量和安全标准，并在正式监管框架下的授权机构进行。前景光明的创新策略应在应用于大量人群之前尽早进行系统的评估。在对安全性和有效性进行严格的独立专家审查和适当的监管批准之前营销或提供基于干细胞的干预措施，是违反专业医学伦理和负责任的科学做法的。

尊重患者和研究对象

在潜在的人类研究参与者 （人类受试者） 有足够的决策能力的情况下，研究人员、临床医生和医疗机构应授权他们行使有效的知情同意。无论是在研究还是护理环境中，患者都必须知晓有关风险和基于干细胞的新型干预措施的当前证据状况的准确信息。如果个人缺乏这种能力，则应从合法授权的代表那里征得代理同意。

透明度

研究人员应促进向其他有关方面及时交流准确的科学信息。研究人员应与各种公共团体 （如患者群体和新兴的DIY生物学运动） 的个人进行沟通，以回应他们对相关和所需信息的合理要求，还应传达科学的现状，包括潜在应用的安全性、可靠性或有效性的不确定之处。研究人员和赞助者应通过及时公布正面和负面的结果，促进思想、方法、数据和材料的公开迅速分享。

社会和分配的公正

公平性要求临床转化工作的利益应在全球范围内得到公正的分配，特别强调解决未满足的医疗和公共卫生需求。为此，我们鼓励科学界与私人和公共资助者合作，通过帮助确定有前景的研究、开发和应用领域，重点解决未满足的需求。

社会公正方面的考虑包括由于结构性不公正带来的挑战，如社会经济不平等、现有的歧视性做法、以及历史上的排斥和边缘化。处境优越的人群应努力与处境不利的人群分享研究的任何好处。这将包括 "能力建设"，既需要培训也需要建立设施，以带来长远的裨益。还应适当分担弱势群体的负担。试验应努力招募反映多样性的人群，如年龄、性别、性别认同和种族。与临床转化相关的风险和负担不应该由那些不太可能从这些工作中产生的知识中受益的人群来承担。鼓励科学界与政府和工业界合作，建立机制以降低临床应用的成本。

一般而言，医疗服务系统、政府、保险机构和患者不应承担证明基于干细胞的实验性干预措施的安全性和有效性的财务成本。然而在某些情况下，这些有关各方可能会选择资助临床开发，例如，若有未满足的医疗需求且商业部门的投资不足。如果产品有明确和巨大的商业潜力，测试安全性和有效性的费用应该由投资者承担。开发者应努力降低新产品的成本，使尽可能多的患者能够使用这些产品。

2021版《干细胞研究和临床转化指南》可在isscr.org/guidelines上公开获取。 ISSCR原文下载链接： https://www.isscr.org/policy/guidelines-for-stem-cell-research-and-clinical-translation