镰状细胞贫血病：Voxelotor新数据支持将适用人群扩展

6月11日，纳斯达克上市创新药公司Global Blood Therapeutics宣布了Voxelotor治疗镰状细胞贫血病(SCD)的IIa期临床（HOPE-KIDS1）数据，患有镰状细胞贫血病(SCD)的4到11岁儿童接受Oxbryta（Voxelotor）治疗后，血红蛋白水平方面有显著改善。

HOPE-KIDS 1为开放标签的IIa期临床研究（GBT440-007），试验中，接受Voxelotor（1500毫克或以体重为基础的等效物分散在儿科适当配方中）治疗可快速、持续地改善血红蛋白。47%患者在两周时就观察到血红蛋白较基线水平升高超过1g/dL，并持续到24周，这与III期临床试验（HOPE）中12岁及以上患者的结果一致。同时观察到溶血标记物改善。

研究结果支持4至11岁儿童的体重剂量与12至17岁青少年的1500毫克剂量相当。4-11岁儿童的平均血红蛋白占有率为26%，这与III期临床试验（HOPE）中结果一致。

在HOPE-KIDS-1研究中，Voxelotor耐受性良好，没有发现新的不良安全信号。最常见的治疗相关不良事件都是短暂的和自限性的（腹泻（11%）、呕吐（11%）和皮疹（11%））。

Global Blood Therapeutics的每日一次口服片剂Oxbryta（voxelotor）于2019年11月获得FDA批准治疗12岁及以上镰状细胞性贫血症（SCD）患者。这款药物每年售价达到125,000美元，而且虽然受到新冠疫情的影响，销售表现却超出预期，2020年销售额达到1.23亿美元。根据临床数据，Oxbryta可显著减少SCD患者血管阻塞危机（vaso-occlusive crisis，VOC）的发生，这一影响最大的症状仍缺乏有效的治疗选择。

美国大约有10万人患有SCD，全球则超过2000万。Global Blood Therapeutics已于今年1月向欧洲药监局提交了Oxbryta的上市申请，该药已入选欧盟PRIME计划，将得到加速审评。另外，Oxbryta有机会获得更大的市场空间，包括扩展在年轻患者群体中的使用。GlobalBlood Therapeutics计划于2021年在美提交Oxbryta用于4岁及以上儿童患者的申请，这一申请将基于STOP2研究，目的是评估该药能否降低儿童SCD患者的中风风险。

另外，GlobalBlood Therapeutics也在开发其他治疗SCD和β地中海贫血的创新疗法，部分是通过与Syros Pharma的合作。

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