镰状细胞贫血病:Voxelotor新数据支持将适用人群扩展

2021
08/13

+
分享
评论
凯莱英医药
A-
A+

研究结果支持4至11岁儿童的体重剂量与12至17岁青少年的1500毫克剂量相当。4-11岁儿童的平均血红蛋白占有率为26%,这与III期临床试验(HOPE)中结果一致。



6月11日,纳斯达克上市创新药公司Global Blood Therapeutics宣布了Voxelotor治疗镰状细胞贫血病(SCD)的IIa期临床(HOPE-KIDS1)数据,患有镰状细胞贫血病(SCD)的4到11岁儿童接受Oxbryta(Voxelotor)治疗后,血红蛋白水平方面有显著改善。

HOPE-KIDS 1为开放标签的IIa期临床研究(GBT440-007),试验中,接受Voxelotor(1500毫克或以体重为基础的等效物分散在儿科适当配方中)治疗可快速、持续地改善血红蛋白。47%患者在两周时就观察到血红蛋白较基线水平升高超过1g/dL,并持续到24周,这与III期临床试验(HOPE)中12岁及以上患者的结果一致。同时观察到溶血标记物改善。

研究结果支持4至11岁儿童的体重剂量与12至17岁青少年的1500毫克剂量相当。4-11岁儿童的平均血红蛋白占有率为26%,这与III期临床试验(HOPE)中结果一致。

在HOPE-KIDS-1研究中,Voxelotor耐受性良好,没有发现新的不良安全信号。最常见的治疗相关不良事件都是短暂的和自限性的(腹泻(11%)、呕吐(11%)和皮疹(11%))。

Global Blood Therapeutics的每日一次口服片剂Oxbryta(voxelotor)于2019年11月获得FDA批准治疗12岁及以上镰状细胞性贫血症(SCD)患者。这款药物每年售价达到125,000美元,而且虽然受到新冠疫情的影响,销售表现却超出预期,2020年销售额达到1.23亿美元。根据临床数据,Oxbryta可显著减少SCD患者血管阻塞危机(vaso-occlusive crisis,VOC)的发生,这一影响最大的症状仍缺乏有效的治疗选择。

美国大约有10万人患有SCD,全球则超过2000万。Global Blood Therapeutics已于今年1月向欧洲药监局提交了Oxbryta的上市申请,该药已入选欧盟PRIME计划,将得到加速审评。另外,Oxbryta有机会获得更大的市场空间,包括扩展在年轻患者群体中的使用。GlobalBlood Therapeutics计划于2021年在美提交Oxbryta用于4岁及以上儿童患者的申请,这一申请将基于STOP2研究,目的是评估该药能否降低儿童SCD患者的中风风险。

另外,GlobalBlood Therapeutics也在开发其他治疗SCD和β地中海贫血的创新疗法,部分是通过与Syros Pharma的合作。

版权说明:本文来自凯莱英,感谢关注、转发。欢迎媒体/机构转载,转载请注明来自“凯莱英药闻”。


本文由作者自行上传,并且作者对本文图文涉及知识产权负全部责任。如有侵权请及时联系(邮箱:nanxingjun@hmkx.cn
关键词:
血红蛋白,贫血病,儿童,治疗,临床

人点赞

收藏

人收藏

打赏

打赏

我有话说

0条评论

0/500

评论字数超出限制

表情
评论

为你推荐

推荐课程


社群

精彩视频

您的申请提交成功

确定 取消
剩余5
×

打赏金额

认可我就打赏我~

1元 5元 10元 20元 50元 其它

打赏

打赏作者

认可我就打赏我~

×

扫描二维码

立即打赏给Ta吧!

温馨提示:仅支持微信支付!