药价已公布,Biogen争议中的阿尔茨海默病药物--Aducanumab获FDA批准上市!

2021
06/15

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2021年6月7日,美国FDA宣布加速批准渤健公司开发的Aduhelm(aducanumab)治疗阿尔茨海默病患者。



Aducanuma是通过加速审批途径获得批准的,该途径可用于治疗严重或危及生命的疾病,相对于现有的治疗方法,该药物具有显著的治疗优势。加速批准可以基于药物对替代终点的影响,该终点有合理的可能性预测患者的临床利益,需要进行批准后的试验,以验证药物提供了预期的临床利


百健 (Biogen) 首席执行官 Michel Vounatsos 称这一决定是“历史性时刻”,他说:“我们相信这种一流的药物将改变阿尔茨海默病患者的治疗方式,并在未来几年激发持续创新。”该公司将 Aduhelm 的批发采购成本设定为每 4 周一次输液,平均每次输液 4312 美元,按重量计算。对于10mg/kg 的维持剂量,这相当于每年 56,000 美元,尽管由于滴定期,第一年的成本会更低。



截止目前,阿尔茨海默病的发病原因和机制尚未明确,现阶段药物研发都是基于各种假说理论,包括大脑β-淀粉样蛋白(Aβ)沉积、神经纤维缠结、神经炎症、颅脑外伤等等。Aducanumab即是基于β-淀粉样蛋白假说而开发研制的一种单克隆抗体药物。


Aducanumab的获批,使其成为首个证明清除β-淀粉样蛋白可以带来更佳临床结果的疗法。这对于近二十年的阿尔茨海默病治疗研究领域具有划时代的意义。


不过,Aducanumab之所以争议不断,其中一个重要原因在于对解决了β-淀粉样蛋白的沉积就能治愈阿尔茨海默病的质疑,基于患者脑部β-淀粉样蛋白沉积的现象,研究者展开了大量研究,试图寻找治疗阿尔茨海默病的特效药物。然而,这些研究疗法虽然能够成功降低Aβ水平或者消除大脑中β-淀粉样蛋白的沉积,但是对患者的认知能力的衰退却没有帮助,让β-淀粉样蛋白假说备受质疑。


同时,前不久美国FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员会的多名成员对Biogen(渤健)公司阿尔茨海默病治疗药物Aducanumab提出相关质疑。



斯坦福大学医学博士Todd Lorenz也对Aducanumab的审查提出自己的观点,首先,研究人员引用了一个事后假设的p值来评估研究302高剂量阳性比较的结果高于0.21。统计应用于计算研究方案中规定的结果。在302研究中,预先规定了两种分析,一种是高剂量,一种是低剂量。前者为正,后者不符合统计学意义。假设的P值不能用来代替临床判断。也许有一天统计学和人工智能会取代临床判断,成为这类决定的最佳仲裁者,但我们还没有做到这一点。


第二个问题是质疑FDA和公司官员在临床开发项目中的密切合作。这些相互作用对于行业理解FDA的想法绝对是至关重要的,特别是当开发药物的适应症高未满足的需求,如阿尔茨海默病。禁止这样的互动会让自愿参与这类研究的患者和进行这些研究所需的资金冒不必要的失败风险。我们应该能够指望我们的FDA同事的客观性,不管这些必要的相互作用。



Aducanumab的作用理论基础不同于前期中国批准的阿尔茨海默病新药甘露特钠,2019年11月2日,国家药品监督管理局“有条件”批准了上海绿谷制药有限公司治疗阿尔茨海默病新药--九期一(甘露特钠,代号:GV-971)的上市申请,“用于轻度至中度阿尔茨海默病,改善患者认知功能”。


GV-971通过重塑肠道菌群平衡、降低外周相关代谢产物苯丙氨酸/异亮氨酸的积累,减轻脑内神经炎症,进而改善认知障碍,达到治疗AD的效果。


肠-肠道微生物-脑作用模式图


阿尔茨海默病主要表现为认知功能和行为障碍及精神异常等症状,是继心脑血管疾病和恶性肿瘤之后,老年人致残、致死的第三大疾病。


全球目前至少有5000万阿尔茨海默病患者,到2050年,这个数字预计将达到1.5亿左右。2018年全球治疗及照料费用已达万亿美元,给患者家庭和社会带来沉重负担。


参考:


1.Alexander G C, Emerson S, Kesselheim A S. Evaluation of aducanumab for Alzheimer disease: scientific evidence and regulatory review involving efficacy, safety, and futility[J]. JAMA, 2021, 325(17): 1717-1718.

2.FDA:FDA Grants Accelerated Approval for Alzheimer’s Drug


 



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关键词:
阿尔茨海默病,淀粉样蛋白,FDA,药物,争议,上市,批准,患者,治疗

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