美国FDA批准近20年来首个阿尔茨海默病新药,年治疗费用或达5.6万美元

2021
06/09

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根据加速批准流程,FDA要求Biogen公司进行一项新的随机对照临床试验,验证药物的临床益处。如果未能得到验证,FDA有可能撤回对药物的批准。


6月7日,美国FDA官网发布,经加速批准途径批准Biogen公司的Aducanumab用于治疗阿尔茨海默病,该药物可用于早期患者延缓疾病发展,是FDA自2003年以来批准的首个阿尔茨海默病治疗方法。据Fierce Pharma网站报道,该药物定价为平均每次用药4312美元,每名患者年平均治疗费用约5.6万美元。



FDA介绍,阿尔茨海默病是一种不可逆转的进行性大脑疾病,会逐渐破坏记忆和思维功能,美国至少有620万患者。阿尔茨海默病的具体原因尚不清楚,但其特征是大脑的内部病理变化,包括淀粉样斑块和神经元纤维的变化等等,导致神经元及其连接的丢失。目前可用的药物只能控制疾病的症状,而此项新治疗方案是第一种针对疾病病理过程的疗法。


Aducanumab是一种单克隆抗体,可以清除大脑中一种具有毒性作用的β-淀粉样蛋白。一旦该蛋白占据大脑重要结构,Aducanumab就不能逆转阿尔茨海默病相关的损害。因此,该药物的治疗目标在于在β-淀粉样蛋白造成不可逆转的伤害之前削弱其毒性。


作为药物早期试验研究者之一,纽约长老会医院阿尔茨海默病预防专家Richard Isaacson博士解释说,该药物针对的是疾病的早期症状阶段,即阿尔茨海默病引起的轻度认知障碍。我们必须降低治疗期望值,即只能用于早期患者。如果真的是一个重度痴呆症患者,不能说话和交流,那么这种药物无法治疗。



FDA补充指出,Aducanumab经“加速批准途径”批准,这种途径可以基于药物对替代终点的影响。替代终点可以预测对患者的临床益处,需要批准后再验证药物提供的预期临床益处。3482名患者研究结果显示,接受治疗的患者β-淀粉样蛋白显著减少,而研究对照组的患者β-淀粉样蛋白没有减少,这种结果支持Aducanumab的加速批准流程,即将大脑中β-淀粉样蛋白减少作为评价疗效的替代终点。


另外一项研究中,与接受安慰剂的患者相比,接受高剂量Aducanumab治疗的患者用药18个月后认知健康下降率减少了22%,这意味着他们早期阿尔茨海默病的进展减缓。



消息发布之后,Biogen股价上涨约52%,至每股434美元。


有分析师指出,FDA没有对Aducanumab治疗时间进行限制,患者可以每月静脉输液持续用药,直到所有β-淀粉样蛋白被清除或患者病情好转。该药物的目标患者达数百万人,都可以无限期使用。Biogen将药物定价为每次4312美元,那么每年可达到5.6万美元,比此前专家估计的高出几倍,最终销售额可达100亿美元。患者和保险公司都难以接受高昂的价格,可能达不到市场预估的标准。


另一方面,尽管得到FDA的批准,但医学界仍对此存在争议。去年11月,FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员会曾对几个关于药物有效性证据的问题进行投票表决。关于Aducanumab治疗早期阿尔茨海默病有效性主要证据是否合理这一问题上,没有一名委员会成员投赞成票,10人投反对票,1人不确定。


宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的医学、医学伦理和健康政策以及神经学教授Jason Karlawish直言:“我和我的同事还不打算使用这种药物。”他说,该公司临床试验跳过了临床二期阶段,且提供的数据不能给出令人信服的理由,每年5万美元的价格与其带来的效益相比还很模糊。


根据加速批准流程,FDA要求Biogen公司进行一项新的随机对照临床试验,验证药物的临床益处。如果未能得到验证,FDA有可能撤回对药物的批准。


参考资料:

1.FDA

FDA Grants Accelerated Approval for Alzheimer’s Drug

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-grants-accelerated-approval-alzheimers-drug

2. fiercepharma

Biogen's 'shockingly broad' Aduhelm label—and $56K price—set up a $10B launch, analysts say

https://www.fiercepharma.com/pharma/alzheimer-s-fda-nod-bag-biogen-faces-historic-drug-launch-and-10b-potential-sales-analysts

3.CNN

In controversial decision, FDA approves first new Alzheimer's disease drug in nearly 20 years

https://edition.cnn.com/2021/06/07/health/alzheimers-drug-aducanumab-fda-approved-wellness/index.html

4. statnews

If the FDA approves Biogen’s Alzheimer’s treatment, I won’t prescribe it

https://www.statnews.com/2021/05/30/if-the-fda-approves-biogens-alzheimers-treatment-i-wont-prescribe-it/



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关键词:
阿尔茨海默病,新药,治疗,药物,蛋白,大脑

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