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振奋人心：阿尔茨海默病迎来18年来首个新药，FDA批准aducanumab上市

2021
06/08
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生物世界
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FDA宣布加速审批渤健的单抗药物aducanumab上市，用于治疗阿尔茨海默病

撰文 | 王聪
编辑 | nagashi
排版 | 水成文

2021年6月7日，FDA宣布加速审批渤健的单抗药物aducanumab上市，用于治疗阿尔兹海默症源性轻度认知障碍 （MCI） 及轻度阿尔兹海默症。这是自2003年以来，FDA批准的首个阿尔兹海默症治疗新药，也是首个能阻止疾病进展的药物。

在2003年之前，FDA批准了5款治疗阿尔兹海默症的药物，但这些药物都只能缓症状，不能阻止阿尔兹海默症进展。


阿尔茨海默病

阿尔茨海默病（Alzheimer's disease, AD），俗称“老年痴呆症”，是一种严重的神经退行性疾病，患者通常会出现以记忆力衰退、学习能力减弱为主的症状，并伴有情绪调节障碍以及运动能力丧失，极大地影响个人、家庭乃至社会的发展。

目前，全球约有5000万人罹患阿尔茨海默病。随着人类平均寿命增长，老年化社会加剧，阿尔茨海默病的患病率也在不断上升，预计到2050年，阿尔茨海默病患者将增加至1.5亿以上。

令人遗憾的是，阿尔茨海默病的病因复杂，科学界至今仍未破译阿尔茨海默病发病的具体机制，主流观点认为病因是β-淀粉样蛋白（Aβ）和Tau淀粉样蛋白沉积造成神经元大量死亡。

然而，近年来靶向这两个靶点的阿尔茨海默病药物临床试验纷纷折戟， 在整个新药研发领域，或许没有哪个能像阿尔茨海默病领域一样跌宕起伏、扣人心弦 。

而这其中最跌宕起伏的非渤健和卫材研发的阿兹海默病候选药物 aducanumab 莫属了。

起死回生、大起大落

2007年11月，渤健从Neurimmune公司引进了用于治疗早期阿尔茨海默病的单抗候选药物aducanumab，该单抗药物能够有选择性地与阿尔茨海默病患者大脑中的β-淀粉样蛋白（Aβ）沉积结合，然后通过激活免疫系统，清除大脑中的Aβ沉积蛋白。

从 2017年10月还是，渤健和卫材在全球范围内合作开展了该单抗药物的开发和商业化。

然而，2019年3月21日，渤健宣布终止aducanumab的两项代号为ENGAGE和EMERGE的全球III期临床试验研究，独立委员会评估其很可能难以达到预期疗效。此消息一出，渤健股价大跌27%，市值缩水150亿美元。

万万没想到的是，2019年10月22日，渤健宣布其医学数据统计师在分析了更大的数据集之后，发现aducanumab相比于安慰剂有明显效果。于是重新向FDA提交《生物制剂许可证申请》 （BLA） 申请。受此消息影响，渤健股价暴涨40%。

然而，这还没完。

2020年11月6日，FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员会针对渤健重新申请中，大多数成员投票反对。

2021年4月，美国FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员会的三名成员——Caleb Alexander、Scott Emerson和Aaron Kesselheim在 JAMA 期刊发表文章抨击aducanumab，称渤健这是先射箭，后画靶子。

经历了起死回生的aducanumab至此仍然前途未卜，外界对于 FDA是否会批准 渤健 和 卫材 研发的阿兹海默症候选药物 aducanumab 仍充满疑问，这也让其成为2021年最受关注的药物研发故事 （之一） 。阿尔茨海默病

18年来FDA批准的首个阿尔茨海默病新药

而就在美国当地时间6月7日，FDA宣布加速批准渤健公司开发的aducanumab治疗阿尔茨海默病患者。 aducanumab 也成为自2003年以来获批用于阿尔茨海默病的首个 新型疗法 。


失败与希望共存

2020年9月，罗氏公司旗下的基因泰克与其合作伙伴AC Immune公司联合宣布，其在研的靶向Tau淀粉样蛋白的抗体药物Semorinemab在2期临床试验中错过主要终点及两个次要终点，该结果公布当天，AC Immune公司股价大跌42%。这项失败被FiercePharma评为2020年世界十大失败临床研究。


2021年3月13日，礼来公司在国际四大医学期刊之首的《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表了题为：Donanemab in Early Alzheimer’s Disease 的2期临床试验论文。


礼来公司开发的靶向β-淀粉样蛋白（Aβ）的Donanemab单抗药物在2期临床试验中达到主要终点，患者大脑内的β-淀粉样蛋白（Aβ）和Tau淀粉样蛋白沉积得到了有效清除。



Donanemab是礼来公司开发的一种单克隆抗体，能够靶向结合N端第2位焦谷氨酸化修饰的β-淀粉样蛋白（Aβ），从而快速、完全清除淀粉样蛋白沉积。

这项257例阿尔茨海默病患者参与的2期临床试验，有131例接受礼来公司开发的Donanemab单抗治疗，剩余126例接受安慰剂治疗，治疗时间为72周。

试验结果表明，患者大脑内的β-淀粉样蛋白（Aβ）和Tau淀粉样蛋白沉积得到了有效清除，Donanemab单抗达到了其主要终点，认知和日常功能方面，这些有症状的早期阿尔茨海默病患者的认知和日常功能的综合量度（iADRS）下降速度减缓了32%。

总体来说，在早期阿尔茨海默病患者中，Donanemab单抗治疗能够显著减缓患者认知和日常功能衰退，尽管次要终点结果好坏参半。

虽然，阿尔茨海默病领域频频失败，但现在科学家们正从这些失败中找到了新的希望。

参考资料：
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-grants-accelerated-approval-alzheimers-drug
https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2100708?query=featured_home

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关键词:
阿尔茨海默病,FDA,上市,批准,药物,渤健,aducanumab,单抗

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