一款“中药”：提交完NDA后3天即获FDA授予优先审评

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6月3日，纳斯达克创新药公司Amryt宣布旗下治疗大疱性表皮松解症（EB）的创新药物Oleogel-S10获FDA授予优先审评，PDUFA日期为2021年11月30日。

据悉，Amryt于2020年6月29日开始提交滚动新药申请(NDA)，2021年5月31日提交完毕，并附带请求优先审评，仅3天FDA即批准该优先审评。

为什么说是一款“中药”。

Oleogel-S10是一款含三萜类天然提取物的凝胶剂，从制备工艺和成分角度来讲，与我国中药更相近，Oleogel-S10中国专利权力要求如下。

大疱性表皮松解症又名半桥粒大疱性表皮松解症、遗传性大疱性表皮松解症，在欧美国家总发病率大约为1/53 000，患病率大约为1/125 000，2018年5月入选由国家卫生健康委员会、科技部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等五部门联合发布的《第一批罕见病目录》。

大疱性表皮松解症可以根据皮肤分离的位置分为3 大类，单纯型EB（水疱位于表皮内，EBS），交界型EB（水疱位于透明板和基底膜带中央，JEB）和营养不良型EB（水疱位于致密板下，DEB）。

大疱性表皮松解症临床特征是皮肤或黏膜受到轻微外伤或摩擦后出现皮肤水疱。致病机制是表皮角蛋白或真表皮间锚定蛋白的基因缺陷导致的皮肤结构改变。其临床特点包括皮肤脆性增加和创伤后水疱形成。组织病理均表现为表皮内/下疱，无炎症细胞浸润。

Oleogel-S10治疗交界型EB和营养不良型EB的关键性3期试验（EASE）在欧洲、拉丁美洲、澳洲、非洲的部分国家及美国开展。

该III期临床研究达到了主要疗效终点，Oleogel-S10治疗组患者接受治疗45天目标创面愈合率（41.3％）显著高于对照组（28.9％），p=0.013，接受Oleogel-S10治疗目标创面愈合率增加44％。

此外，Oleogel-S10在该III期临床试验中其他优秀表现如下：

• 在隐性遗传营养不良型EB（RDEB）患者中，Oleogel-S10治疗组患者接受治疗45天目标创面愈合率（44％）显著高于对照组（26.2％），p=0.008，接受Oleogel-S10治疗目标创面愈合率增加72％。

• 在不同治疗时间节点，在Oleogel-S10治疗组中观察到与敷料更换相关的疼痛与对照组相比显著减轻。且在治疗第14天，差异具有统计学显著性（p=0.02）。

• 通过EB疾病活动和瘢痕形成指数（EBDASI）以及测量皮层伤口的总体表面积进行评估，接受Oleogel-S10治疗可减轻患者全身创面严重程度，但该效果与安慰剂相比无统计学意义。

• 与安慰剂相比，Oleogel-S10安全性可接受且耐受性良好。

当前，大疱性表皮松解症缺乏有效的治疗手段，FDA尚未批准治疗该病的药物，在治愈疾病方面，无论是“中药”、化药还是生物药，能满足临床治疗需求的都是好药。

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