纽福斯和霍德生物宣布达成战略合作，共同开发基于iPSC的眼科疾病细胞治疗

此次合作结合了纽福斯在全球基因/细胞治疗药物开发的经验，对眼部疾病的深刻理解，以及霍德生物在人iPSC衍生临床细胞产品GMP生产和质量体系上的优势，有望提供新一代的眼部疾病治疗方法。基于此次的合作，霍德生物将获得用于开发视网膜退行性疾病的候选细胞产品的预付款和里程碑付款，纽福斯则有权获得该候选产品的独家授权，并负责产品的临床开发及商业化。此外，纽福斯将得到霍德生物的人iPSC重编程技术专利和GMP人iPSC细胞株的相应授权，并在产品开发的不同阶段向霍德支付相应的授权费用。同时，产品上市后霍德生物将有权享有一定的产品销售提成。

“此次合作体现了纽福斯在发展眼科治疗方法领域的战略布局及长远目标，我们将继续扩大和丰富公司的创新眼科候选药物产品管线，”纽福斯创始人兼董事长李斌教授说到，“正如2008年我相信基因治疗将成为眼科下一代治疗手段，我相信诱导多能干细胞iPSC将是带领我们定义未来的发展趋势之一，iPSC拥有非常广阔的创新前景，在再生疗法，疾病建模和药物筛选等方面发挥巨大的潜力。”

霍德生物创始人及CEO范靖博士表示，“我们非常高兴此次能与纽福斯强强联合。我们开发的人iPSC细胞株是通过自有专利将健康捐赠者的皮肤转化为多能干细胞制成的。在满足GMP要求下所建立的该iPSC细胞株能够大量增殖并具有分化成为人体任何类型细胞的能力。得益于自2019年以来我们所建立的人诱导多能干细胞衍生的临床细胞产品生产工艺和质量平台，我们能够与眼科治疗领域领先的公司纽福斯一起加快眼科细胞产品的开发。我们的共同目标是提供安全有效的人iPSC来源的再生医学药物产品，一定程度上逆转眼部疾病的进展，恢复患者的视力。” 

“我们相信，iPSC技术将有望攻克那些无法通过AAV介导的基因治疗方法治疗的视网膜退行性疾病，”纽福斯CEO 陆英明博士说到，“霍德生物是人iPSC转化医学领域最受尊敬的先行者之一。我们非常有信心将霍德在iPSC和定向分化方面的技术和专业积累，与纽福斯在眼科与药物开发领域的经验相结合，共同为患者解锁新一代的基因/细胞创新治疗方法。”

2006年，日本京都大学山中伸弥（ShinyaYamanaka）教授的团队发现只须将四个与干细胞特性相关的转录因子Oct3/4、Sox2、c-Myc以及Klf4(简称OSKM，也被称为「山中因子」)，通过逆转录病毒载体转入小鼠的成纤维细胞，即可诱导它们去分化成多能干细胞。

这种细胞被称为诱导多能干细胞(induced pluripotent stemcells, iPSCs)，它们在形态、基因和蛋白表达、表观遗传修饰状态、细胞倍增能力、类胚体和畸形瘤生成能力、分化能力等方面都与胚胎干细胞相似，同时又避开了胚胎干细胞的伦理问题，在疾病模拟、药物筛选和细胞治疗中有着巨大的应用前景，被人们视为细胞疗法的新希望。2012年，山中伸弥也因在iPSC领域的开创性研究分享了当年的诺贝尔生理学或医学奖。

具体来说，iPSC于2006年在老鼠身上发现，随后于2007年在人类身上发现，基于其没有伦理争议的优势，可以用人类细胞进行更快，更深入的实验。iPSC理论上可以使用人体中所有类型的体细胞作为“原料”而来得到，其来源十分广泛，同时又具有早期胚胎干细胞的发育能力，在体外培养时通过构建合适的环境，如添加生长因子、设计生长基质等，模拟体内发育过程，理论上可分化成任何成体细胞与器官类型。此外，由于iPS细胞和胚胎干细胞都具有与多能性相关的特征，因此胚胎干细胞的进展也有助于支持iPSC的研究进展。

基于此，iPSC自被发现以来，便代表着一个极具商业价值的市场领域。根据2020年iPSC全球市场报告显示，2018年全球iPSC市场价值约为19.8亿美元，预计到2022年将以9.2％的复合年增长率增长至28.2亿美元。