开发基于iPSC的眼病细胞疗法，纽福斯和霍德生物宣布达成战略合作

2021

06/02

生物世界

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我们相信，iPSC技术将有望攻克那些无法通过AAV介导的基因治疗方法治疗的视网膜退行性疾病

编辑 | 王聪

排版 | 水成文

导致视力迅速下降的基因突变的发生率比我们通常认为的更高，全世界约有五百万人患有先天性视网膜营养不良，这通常会在幼年时期就导致失明。这些疾病往往是由特定的基因突变导致，目前已经发现了大约150个此类基因突变，这些突变会导致感光细胞或形成视网膜色素上皮的细胞功能丧失，从而导致失明。

长期以来，这种先天性失明一直无药可医，直到2017年12月10日，美国FDA批准了Spark公司的AAV基因疗法，通过腺相关病毒（AAV）载体，将正确的RPE65基因递送到视网膜细胞，用于治疗先天性黑蒙症2型。这也标志着人类基因治疗时代的正式到来。

此外，以 Editas Medicine 为代表的基因编辑公司，也开展了使用 CRSIPR基因编辑 治疗先天性黑蒙症等先天性失明的临床试验。

然而，这种基因疗法对年轻患者有效，但对于疾病进展更为严重的患者，基因治疗（AAV）或基因编辑（CRISPR）的方法就难以起效了， 因为这些方法并没有解决视网膜色素变性患者的问题根源——无法再生已死亡的视网膜色素上皮细胞 （RPE Cells）。

在这种情况下，将源自干细胞的、终末分化的、生物学和遗传学确定的视网膜色素上皮细胞递送到患者的视网膜，可能是一种更有效的方法。

2012年，山中伸弥等人因 人诱导多能干细胞 （iPSC）的开创性研究荣获诺贝尔生理学或医学奖，基于iPSC的再生医学焕发出强大生机。

人诱导多能干细胞 （iPSC），可以通过将完全分化的成体体细胞去分化为干细胞，然后再分化成任意细胞，当然也能分化为特定的视网膜细胞类型，并用于修复视网膜，而且已在小鼠上证明了该方法可促进视网膜功能的恢复。

基于诱导多能干细胞 （iPSC）的治疗方法，可以使用患者自体细胞，能够降低宿主免疫排斥风险。而且，该方法无需人类胚胎细胞供体，因此更具伦理优势。

因此，要想真正解决视网膜色素变性患者的已死亡的感光细胞，人诱导多能干细胞 （iPSC）将是一种非常有潜力的方法。

2021年6月1日，国内首家眼科AAV基因治疗生物医药公司，纽福斯生物科技有限公司（下称“纽福斯”），及一家拥有领先的人诱导多能干细胞（iPSC）及神经细胞分化技术平台的生物医药公司，霍德生物工程有限公司（下称“霍德生物”），宣布达成战略合作伙伴关系， 共同开发治疗眼部疾病的人iPSC衍生细胞产品。

此次合作结合了纽福斯在全球基因/细胞治疗药物开发的经验，对眼部疾病的深刻理解，以及霍德生物在人iPSC衍生临床细胞产品GMP生产和质量体系上的优势，有望提供新一代的眼部疾病治疗方法。基于此次的合作，霍德生物将获得用于开发视网膜退行性疾病的候选细胞产品的预付款和里程碑付款，纽福斯则有权获得该候选产品的独家授权，并负责产品的临床开发及商业化。此外，纽福斯将得到霍德生物的人iPSC重编程技术专利和GMP人iPSC细胞株的相应授权，并在产品开发的不同阶段向霍德支付相应的授权费用。同时，产品上市后霍德生物将有权享有一定的产品销售提成。

“此次合作体现了纽福斯在发展眼科治疗方法领域的战略布局及长远目标，我们将继续扩大和丰富公司的创新眼科候选药物产品管线，”纽福斯创始人兼董事长李斌教授说到，“诱导多能干细胞iPSC拥有非常广阔的创新前景，在再生疗法，疾病建模和药物筛选等方面发挥巨大的潜力。”

霍德生物创始人及CEO 范靖博士表示，“我们非常高兴此次能与纽福斯强强联合，我们开发的人iPSC细胞株是通过自有专利将健康捐赠者的皮肤转化为多能干细胞制成的。在满足GMP要求下所建立的该iPSC细胞株能够大量增殖并具有分化成为人体任何类型细胞的能力。得益于自2019年以来我们所建立的人诱导多能干细胞衍生的临床细胞产品生产工艺和质量平台，我们能够与眼科治疗领域领先的公司纽福斯一起加快眼科细胞产品的开发。我们的共同目标是提供安全有效的人iPSC来源的再生医学药物产品，一定程度上逆转眼部疾病的进展，恢复患者的视力。”

“我们相信，iPSC技术将有望攻克那些无法通过AAV介导的基因治疗方法治疗的视网膜退行性疾病，”纽福斯CEO陆英明博士说道，“霍德生物是人iPSC转化医学领域最受尊敬的先行者之一。我们非常有信心将霍德在iPSC和定向分化方面的技术和专业积累，与纽福斯在眼科与药物开发领域的经验相结合，共同为患者解锁新一代的基因/细胞创新治疗方法。”