Infigratinib获FDA加速批准上市

5月28日，纳斯达克上市创新药企业BridgeBio Pharma通过旗下QED Therapeutics和Helsinn Group宣布，FDA加速批准第二款治疗胆管癌（CCA）的FGFR抑制剂——Truseltiq（infigratinib）上市。

Infigratinib（开发代码BGJ398）是一款口服ATP竞争性、FGFR1-3酪氨酸激酶抑制剂。

该加速批准基于一项单臂、多中心II期临床试验（NCT02150967)队列1结果，主要终点为客观缓解率（ORR）和持续缓解时间（DoR）。该试验计划入组160例CCA患者，其中队列1、2、3分别计划纳入120、20、20例患者，队列1患者入组条件为FGFR2基因融合或重排，且既往未接受过FGFR抑制剂治疗的CCA患者。

截至截至2020年3月31日，共计纳入108例CCA患者，96例（88.9%）已停止治疗，中位随访时间：10.6个月（1.1～55.9个月）。结果显示，ORR为23% (95% CI: 16，32)，1例完全缓解（CR），24例部分缓解（PR）。中位DoR为5.0个月(95% CI: 3.7, 9.3)。在23名应答者中，8名患者的应答维持时间达到或超过6个月。中位PFS为7.3个月（95%CI：5.6～7.6）。中位OS为12.2个月（95%CI：10.7～14.9）。二线治疗患者的ORR为34%，三线/后线治疗为13.8%。

在美国和欧洲，约2万人罹患CCA，五年生存率不足9%，FGFR2融合型约占CCA患者的14%。FDA于2020年4月加速批准了第一款治疗CCA的FGFR抑制剂——诺华Pemazyre（Pemigatinib），同样治疗具有FGFR2基因融合或其他重排且先前接受过治疗、不可手术切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。

Pemigatinib的批准同样基于一项II期临床试验FIGHT-202 （NCT02924376），主要终点总体缓解率（ORR）为36％，其中2.8％的患者完全缓解，而33％的患者部分缓解。

对比其他疗法，FGFR抑制剂在治疗CCA方面均有不错表现，FDA同样对FGFR抑制剂抱有很大希望，Pemigatinib在上市首年销量达到2590万美元，Infigratinib目前还在开展一线治疗CCA的III期临床试验，未来值得期待。

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