国内细胞药物研究的发展现状如何?一起走进细胞药物开发与应用学术研讨会

2021
06/02

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干细胞者说
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近日细胞药物开发与应用学术研讨会在济南药谷召开。参加本次学术研讨会的“干细胞者”们,从不同角度对细胞药物的发展和未来做了精彩的分享。


1

类器官技术的发展和应用

山东大学干细胞与再生医学研究中心   李栋 教授(笔名:泡泡先生

题目:《类器官技术的发展和应用


李栋教授从精准医学开始,指出当前生物医学研究的不足之处:缺乏高效经济的疾病模型;精准治疗学缺乏依据;新药开发缺乏平台。从癌细胞到肿瘤,从2D培养到3D培养,分析了当前3D细胞培养体系。类器官技术应运而生,类器官是人类疾病的临床前模型。简述了类器官模型的构建方法,建库流程。李栋教授深入浅出的讲授其中奥秘,娓娓道来。


最后,以分别阐述了各种类器官模型的应用场景:肠道类器官,肺脏类器官、肾脏类器官、脑皮层类器官、血管类器官。重点阐述了肿瘤类器官的潜在价值。


2

细胞骨架机械应力和细胞衰老

山东第一医科大学   牟晓东 教授

题目:《细胞骨架机械性能对天然免疫和细胞衰老的调控


牟晓东教授讲的是肌肉干细胞的故事。主要分两部分,一是肌肉干细胞的医疗应用前景,二是细胞衰老和抗衰老的机制。牟教授重点阐述的是细胞核机械性的改变导致细胞衰老的机理。关键点:早衰细胞的细胞骨架聚合度升高,硬度变大;细胞骨架聚合度升高导致核异常的发生和微核的形成,激活天然免疫反应促进衰老;细胞体外处理时需注意机械应力因素。


值得一提的是,在培养细胞的时候,如果处理细胞因为外界机械应力损坏了细胞骨架,容易导致细胞老化。切记。


3

免疫细胞药物开发前景及其难点

浙江大学  陈霖 博士(笔名:木木先生)

题目:《免疫细胞药物开发前景及其难点


一开始,陈霖博士先回顾了国外已经获批的免疫细胞药物,并阐述其药物制备工艺和开发历程。接着,继续介绍国内获得IND临床试验批件的免疫细胞分类,并分析细胞特性。最后,重点讲述如何免疫细胞药物开发和成药的诸多难点:

  • 开发成本高    a.CMC评价  b.厂房(b+a环境)

  • 开发周期长 

  • 技术瓶颈和风险   质量标准(a.安全性 b.有效性 c.稳定性 d.纯度,etal)

免疫细胞药物开发从科研到商业化生产,临床前研究、生产工艺、质控检测都存在着难点。 生产工艺方面,存在产品标准化、规模化、成本高等; 质控方面,存在产品异质性、效力评价和安全性评价等问题。


4

干细胞基础知识和产品开发

步步先生

题目:《干细胞基础知识和产品开发》


如题,笔者分享内容主要分两部分,一是干细胞基础知识,二是干细胞产品临床转化路径。 一家之言,仅供参考讨论,择其要点与诸君分享。

答疑一:成体干细胞

成体干细胞(即组织特异性干细胞)是指存在于机体已分化组织中的未分化细胞。通常可产生同一谱系细胞的前体细胞, 然后分为特化的功能细胞或间质细胞,发挥作用。诸如表皮干细胞、肌肉干细胞、脂肪干细胞、间充质干细胞、造血干细胞等。

答疑二:祖细胞

祖细胞属于不完全的干细胞,具有分化为特化细胞的能力,但不具备维持数量的自我增殖能力,可把祖细胞看做干细胞分化成特化细胞的“中间体”。

干细胞产品开发路径


干细胞产品两种开发路径

两种路径进展:

截止2021年5月,国家药品评审中心(CDE)相继受理19项干细胞药物IND注册,目前通过默示获准进入临床试验的为14项。全国已有133家研究机构(含军队医院22家)在两委局或军委后勤保障部卫生局通过了干细胞临床研究机构的审核备案,共有100个干细胞临床研究项目通过审核备案。


两种路径各有优劣:

备案路径

优势胜在可缩短进入临床时间、细胞制剂评价要求相对低,前期投入经费较低。劣势比较明显,只能在备案机构开展,临床转化收费路径目前尚为打通。即便后期打通临床转化收费路径,病例来源也仅限于本备案机构。至于备案临床研究数据,能否用于药物申报评价,这个虽然已有先例,但需要具体评估(已有企业在IND注册申报中参考了前期备案临床研究数据,并获准直接开展II期临床试验。)

药物注册路径

IND注册门槛相对较高,需要开展更多的安全性评价,更多的安全性数据支持,更长的进入临床时间。相对备案途径,IND注册受理难,开展临床试验难,完成药物上市更难。但路径是清晰的,一旦获批上市,转化收费途径清晰,临床应用机构广泛。但如果前期没有明确临床有效性,存在较大失败风险,投入经费成本也高。

随着监管部门对干细胞产品的重视,相关政策和指导原则的不断完善。很多企业寄希望于备案途径,但细胞药物监管已经是趋势,经IND注册并获准默许进入临床试验的企业越来越多。


此外,山东省立三院干细胞中心的葛汝村教授以《干细胞药物临床应用的注意事项》为题分享了开展干细胞临床研究中遇到的一些常见问题和解决方案。道一研究院长江院长以《如何利用好国家政策促进细胞产业发展》为题分享了细胞产业发展现状和趋势,指出了干细胞企业如何利用国家政策,娓娓道来,收获颇丰。


5

结束语

以上内容,由步步先生于学术研讨会现场意译记录,他自己报告部分除外。如有偏差,敬请谅解。

本文由作者自行上传,并且作者对本文图文涉及知识产权负全部责任。如有侵权请及时联系(邮箱:nanxingjun@hmkx.cn
关键词:
细胞药物开发与应用学术研讨会,细胞药物,药物开发,济南,干细胞

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