FIC：首个治疗SMA的单抗获FDA授予快速通道资格

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5月24日，纳斯达克上市公司Scholar Rock宣布旗下首个治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的单抗药物apitegromab获FDA授予快速通道资格（FTD），如果达到相关要求，Scholar Rock将向FDA提交apitegromab的滚动上市申请（BLA）。

SMA是一种基因缺陷导致的常染色体隐性遗传病，由发病机制为运动神经元存活所必需的SMN（survival of motor neuron）蛋白产生不足，通常表现为运动神经元丧失、肌无力和肌肉萎缩等，患者通常全身肌肉萎缩无力，身体逐渐丧失各种运动功能，包括呼吸和吞咽。该病是一种相对常见的“罕见病”，在新生儿中的患病率约为1:11000，美国和欧洲约有3-3.5万患者。

当前，FDA已批准两款基因治疗药物（诺华onasemnogene abeparvovec、罗氏risdiplam）和一款RNA药物（渤健nusinersen），但直接针对肌肉萎缩的治疗方法需求仍然很高。

apitegromab是一种潜在选择性抑制肌生长抑制素活化的药物，肌生长抑制素主要由骨骼肌细胞表达，肌生长抑制素编码基因缺失与包括人类在内的多种动物肌肉质量和力量增加有关。除FTD外，apitegromab还获FDA）已授孤儿药资格（ODD）和“儿科罕见病”(RPD)，欧洲药品管理局 （EMA） 已授予SRK-015优先药品 （PRIME） 称号及孤儿药资格。

2021年4月6日，Scholar Rock已公布Apitegromab（SRK-015）在治疗2型、3型SMA患者的2期临床试验中获得了积极顶线数据，三个试验序列中均展现出积极的治疗效果，预计将于2021年底启动3期临床试验。

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