自体干细胞移植治疗轻链淀粉样变性患者：心脏射血分数降低与不良生存结局相关

编译：重庆医科大学附属第一医院 唐晓琼教授团队

该研究回顾了1996年3月至2017年9月间确诊为AL淀粉样变性并接受ASCT的患者。所有患者在ASCT前均行超声心动图检查，并记录EF。在试验中，行ASCT的阈值是EF>40%。研究评估了EF<55%与EF≥为55%的患者的结局。比较了高EF和低EF患者的基线特征。无进展生存期(PFS)为从ASCT到疾病进展、复发或任何原因导致死亡的时间。总生存期(OS)为从ASCT开始到任何原因导致死亡的时间。对PFS和OS进行单因素和多因素分析：年龄>65岁 vs.≤65岁、Mayo2012分期为3/4期 vs.1/2期、骨髓浆细胞百分比(BMPC)≥10% vs.<10%、器官受累>2 个vs.≤2个、马法兰剂量200 mg/m2 vs.140mg/m2，ASCT年份>2010年 vs.≤2010年，EF<55% vs.≥55%。

该研究纳入了716例患者，其中69例(10%)患者的EF<55%，大多数(n=63，91%)有心脏受累。与EF≥55%的患者相比，EF<55%的患者中Mayo分期为3/4期比例更多(58% vs.22%，P<0.0001)，并且可能室间隔更厚(中位数14 mm vs.12 mm，P<0.0001)。EF<55%的患者100天移植相关死亡率（TRM）高于EF≥55%的患者(19% vs.6%，P=0.0006)。在Mayo分期为3/4期患者中，EF<55%的患者100天 TRM高于EF≥55%的患者(27% vs.7%，P=0.004)。

EF<55%的患者与EF≥55%的患者相比，PFS和OS明显缩短(图A，B)。

在Mayo2012分期为3/4期的患者中，EF<55%的患者与EF≥55%的患者相比，PFS和OS明显缩短（图C，D)。

PFS的预测因素包括Mayo分期为3/4期 vs.1/2期(HR:1.4，P=0.006)、BMPC≥10% vs.<10%(HR:1.5，P=0.0005)、马法兰200 mg/m2 vs.140 mg/m2(HR:0.7，P=0.01)，ASCT年份>2010年 vs.≤2010年(HR：0.7，P=0.01)，EF<55% vs.≥55%(HR：1.5，P=0.02)。OS的预测因素包括：年龄>65岁 vs.≤65岁(HR:1.4，P=0.04)、Mayo 分期3/4期 vs.1/2期(HR:1.96，P<0.0001)、马法兰200 mg/m2 vs.140 mg/m2(HR:0.5，P<0.0001)、BMPC≥10% vs.<10%(HR:1.8，P=0.03)、ASCT年份>2010年 vs.≤2010年(HR:0.5，P<0.0001)、EF<55% vs.≥55%(HR:1.9，P=0.003)。