​Reblozyl有效填补了骨髓增生异常综合症治疗空白

Reblozyl中的活性物质是luspaterept。它用于治疗以下疾病：

1.骨髓增生异常综合症

骨髓增生异常综合症（MDS）是一组几种不同的血液和骨髓疾病。

• 红细胞变得异常并且不能正常发育。

患者可能会经历许多体征和症状，包括红细胞计数低（贫血），并且可能需要进行红细胞移植。Reblozyl用于因骨髓增生异常综合症而导致贫血且需要进行红细胞移植的成年人。它用于已经使用或不能使用促红细胞生成素治疗的成人。

2.β地中海贫血

β地中海贫血是一种遗传性遗传疾病，从一代遗传到下一代。

• 它影响血红蛋白的产生。

• 患者可能会经历许多体征和症状，包括红细胞计数低（贫血），并且可能需要进行红细胞移植。

Reblozyl用于需要地中海红血球移植的β地中海贫血成人。

Luspatercept（Reblozyl）是一种特异性激活素受体融合蛋白，可作为配体陷阱中和晚期红细胞生成的负调节因子.1-3 Luspatercept最近获得美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）批准用于治疗由输血依赖性（TD）引起的贫血具有环形铁粒幼细胞（RS）和/或SF3B1突变的低至中等风险骨髓增生异常综合征（MDS）或具有RS和血小板增多症（MDS/MPN-RS-T）的骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤。因此，现在可以在红细胞生成刺激剂（ESAs）失败后或由于高血清促红细胞生成素（sEPO）水平而不合格的患者的二线治疗中开处方。

在双盲3期FERECT试验（NCT02604433）中，luspatercept与TDβ地中海贫血成人患者的输血负担显著降低相关。根据这些数据，FDA（2019）和EMA（2020）批准luspatercept也用于治疗需要定期输注红细胞（RBCs）的β地中海贫血成人患者的贫血.4根据开放的初步结果标签2期研究（NCT03194542），luspatercept在骨髓纤维化相关性贫血患者中也显示出有希望的疗效。因此，正在进行luspatercept联合ruxolitinib的3期随机研究。

Reblozyl为大批低危MDS（LR-MDS）患者提供急需的其他治疗选择，填补了长期存在的空白。