AAV基因治疗遇挫:Biogen眼病基因疗法2/3期临床试验失败

2021
05/19

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生物世界
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撰文 | 王聪


X-连锁视网膜色素变性 (XLRP) ,是一种非常罕见的X连锁隐性遗传疾病,由于男性仅有一个X染色体,因此该疾病主要患者为男性,每每10万人中大约有2-4名男性患病,通常是由RPGR基因突变引起 ,患者视网膜感光细胞退化,视网膜色素沉积并逐渐累积,最终在40岁左右完全失明。

近日,渤健 (Biogen) 宣布其代号为XIRIUS的治疗X-连锁视网膜色素变性II/III期临床试验未能改善患者视力,试验失败

该基因疗法使用AAV8作为递送载体,通过视网膜下注射,将正确版本的RPGR基因递送至视网膜,替换突变基因,表达RPGR蛋白,从而减缓或阻止X-连锁视网膜色素变性患者视力的进一步丧失。

渤健此前曾对该基因疗法寄予厚望,希望能一次治疗解决X-连锁视网膜色素变性问题,然后,在这项II/III期临床试验中,与安慰剂相比,接受基因疗法12个月后的患者的视力并没有明显改善。

该基因疗法来自渤健的一次巨额收购,2019年渤健斥资8.77亿美元收购了眼病基因疗法公司 Nightstar Therapeutics,收购后渤健获得了其两项眼病基因疗法,其中一项就是本文中讨论的治疗X-连锁视网膜色素变性的基因疗法,另一项是治疗 无脉络膜症 的基因疗法。

此次临床试验的失败,对渤健而言是一个不小的打击,既是对其此前巨额收购的打击,也可能会动摇其在基因治疗方面的信息。

眼科是基因治疗非常好的切入点,因为眼球是一个相对封闭的免疫豁免区域,且口服皮质类固醇可以控制治疗时许多炎症的发生,同时眼科疾病治疗时注射的产品量很少,生产负担相对较小。因此,眼病基因治疗成为基因治疗的一个热门领域。

在国外有  Spark GenSightEditasAGTC等公司,在国内则有纽福斯中因生物等聚焦于眼病基因治疗。

参考资料:
https://www.biogen.com/en_us/pipeline.html


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关键词:
基因,疗法,患者,眼病

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