Reblozyl是什么？效果怎么样？

什么是Reblozyl®(luspatercept-aamt)？

Reblozyl(luspatercept-aamt)是一种处方药，用于治疗患有以下疾病的成年人的贫血（低红细胞）：

• 需要定期输注红细胞（RBC）的β地中海贫血。

• 需要定期RBC输注且对红细胞生成刺激剂反应不佳或不能接受红细胞生成刺激剂（ESA）的带环铁成铁细胞的骨髓增生异常综合征（MDS-RS）或带环铁成细胞和血小板增多的骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤（MDS / MPN-RS-T） 。

• 在需要立即治疗贫血的人群中，Reblozyl(luspatercept-aamt)不能代替RBC输血。尚不清楚Reblozyl(luspatercept-aamt)在儿童中是否安全或有效。

Reblozyl(luspatercept-aamt)是一种融合蛋白，可通过靶向TGF-β蛋白来促进红细胞生长。

MD安德森医院MDS科主任Guillermo Garcia-Manero在一份声明中说，输血可能会导致铁超载、部位反应和感染等并发症。

他补充说:“在目前的环境下，我们意识到频繁输血会给个人和医疗系统带来巨大的负担。”

FDA肿瘤学负责人Richard Pazdur在批准Reblozyl(luspatercept-aamt)用于输血依赖的β -地中海贫血时也强调了同样的主张。

在二线MDS中，后期数据显示，38%的患者8周不需要输血，28%的患者12周不需要输血。