Blood | 免疫球蛋白轻链淀粉样变性患者自体造血干细胞移植后的β2微球蛋白水平与总体生存率负相关

该研究确定了2009年至2019年间在该研究机构接受auto-HCT的175名AL患者。不考虑肾功能状态，β2M≥3.5mg/L作为截断值。根据AL共识指南评估血液学和器官反应。改良的Mayo分期系统用于心脏分期。

接受auto-HCT患者的中位年龄为60岁(范围，27-77岁)。在175例患者中，有153例(87%)患者的β2M值可用，其中57例(37%)患者的β2M值≥ 3.5mg/L。β2M≥3.5组LDH值较高、肾功能较差、肾脏受累患者较多，β2M <3.5组中有更多λ轻链型患者，除此之外两组患者的基线特征没有显著差异(Table 1)。

接受auto-HCT患者的中位随访时间是38个月(范围：1-124月)。一年无复发死亡率(NRM)为2%。β2M≥3.5和β2M<3.5的患者的1年NRM分别为5% (n=3)和1%(n=1)(p=0.115)。患者进行auto-HCT后，21例(37%)β2M≥3.5和38例(40%)β2M<3.5的患者出现血液学CR(p=0.864)。36例(73%)β2M≥3.5和65例(71%)β2M<3.5的患者在auto-HCT后出现器官反应(OR)(p=1.00)。

β2M≥3.5，β2M<3.5 的患者3年无进展生存率（PFS）分别为66%，74%(p=0.17，图1A)。β2M≥3.5，β2M<3.5 的患者3年总生存率(OS)分别为73%，89%(p=0.009，图1B)。在多变量Cox回归分析中，心脏受累合并AL(p=0.043)和β2M≥3.5 (p=0.029)与较短的OS相关。