一文梳理:干细胞药品发展现状研究

2021
04/28

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干细胞者说
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 干细胞药品正以方兴未艾的势头扑面而来。本文针对国内的细胞药品政策法规进行概况、对申报进展进行总结介绍,最后干细胞药品发展的全球行业现状。


撰文:张婷、左为

首发:医学参考报


●     ●     

2017年8月30日,全球第一个CAR-T药品,Novartis公司的KymriahCTL019先获得美国FDA审批,用于难治性或复发性急性B淋巴细胞白血病B-ALL)儿童及青少年患者。

紧随其后,2017年10月18日,Kite公司的Yescarta(KTE-C19)也获得美国FDA审批,用于既往接受二线或多线系统治疗的复发性或难治性大B细胞淋巴瘤(LBCL)成人患者的治疗。这两个重磅新闻的掀开了全球细胞药品的序幕。2017年也因此成为新一代细胞治疗的元年。

本文着重介绍细胞药品国内的政策法规、申报进展以及干细胞药品的行业现状。  
1
 
细胞药品政策法规  

作为一个“新鲜事物”,细胞药品在国内的监管政策一直奉行着边学习边进步、谨慎放开的态度。据不完全统计,药监局、卫健委等监管机构相继出台了很多细胞治疗相关政策法规或指导(如下表)

自2015年起,细胞监管经历了从按照医疗技术监管向按照药品监管的历史转身。特别是2017年12月颁布的《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》(试行)相关问题解读第一次真正地明确了细胞制品可按药品申报。自此,细胞治疗开始了卫健委主导监管的“技术”以及药监局主导监管的“药品”两条腿走路的监管模式。

我们按照时间顺序列出了对于细胞治疗较为关键的若干政策:

 

 
2
 
细胞药品注册申报  

2017年12月,中国第一个细胞药品——金斯瑞生物技术公司旗下子公司南京传奇的LCAR-B38M CAR-T——获得NMPA受理,并于2018年3月获得临床试验批件。这也标志着中国以CAR-T细胞、干细胞为代表的新细胞药品时代的开始。

CAR-T和干细胞被作为生物制品管理。整个注册申报过程中的最大难点就是药学部分。幸而,国家药审中心(CDE)的审评员与申请人持续进行着非常紧密的沟通交流。

就像焦红局长说的,“我们的药品审评机构也进一步加强了与申请人的沟通和交流机制,来指导我国细胞治疗产品的规范有序的研发申报,推动和促进我国细胞治疗领域的健康和发展。目前细胞治疗技术正处于重大的科学技术革命性突破的前夕,其广阔的应用前景正在成为未来保障人民健康的重要的新的希望。”,“但是我们要看到,发展之路任重而道远,此类先进的技术产品的研发和临床应用,企业和研发者将面临产品质量控制难度大、临床试验设计方案要求高、相关的不良反应和并发症处理困难、长期潜在风险不确定等各种挑战。而我们监管部门也需要进一步积累相关的经验,完善相应的政策制度和相关的技术指南。由于细胞治疗类产品不同于传统的药品,所以其研发的模式、产业的转化和监管的相应要求,需要在实践中不断探索和完善。”

目前国内已有数十个细胞药品临床试验批件,其中干细胞药品19个(如下表所示)。除吉美瑞生下属江西仙荷的REGEND001自体回输制剂以及西比曼公司一款产品为自体干细胞外,其余均为异体干细胞。除REGEND001之外,其他均为间充质干细胞(MSCs)产品。


3

干细胞药品全球行业现状

据不完全统计,截止目前,全球仅有19款干细胞产品获批上市(如下表所示),有超过200种干细胞疗法候选药品正在开发中。作为行业风向标,美国和欧盟批准上市的7款干细胞产品中仅1款异体间充质干细胞(MSCs), 其它6款均为自体成体干细胞(non-MSCs)。全球范围内暂无多能干细胞(胚胎干细胞或iPS)产品获批上市。

而国内外大型药企也早已看准这一赛道,开始积极布局干细胞领域:
  • 2014年,诺华公司先后多次股权投资Regenerex,Gamida等公司干细胞项目(non-MSCs);

  • 2015年,赛诺菲宣布联合 Evotec 开发基于干细胞(non-MSCs)的糖尿病治疗药品;

  • 2017年,礼来公司宣布与Sigilon达成一项糖尿病干细胞疗法non-MSCs合作开发协议;

  • 2018年,天士力控股集团完成Mesoblast股权投资及干细胞产品(MSC说)引进,后续又完成对爱萨尔、吉美瑞生等干细胞公司的股权投资;

  • 2018年,九芝堂并购基金控股美国脑卒中干细胞产品(MSCs)Stemedica,通过lisence-in方式获得国内临床批件;

  • 2019年,复星医药引进海外ReNeuron干细胞治疗产品(non-MSCs),用于脑卒中、视网膜色素变性的治疗;

  • 2019年,勃林格殷格翰收购兽用干细胞治疗产品,并于2020年实现产品上市;

  • 2020年,拜耳公司先后收购BlueRock、CenturyTherapeutics和AskBio等干细胞(non-MSCs)治疗产品公司,布局诱导性多能干细胞和基因治疗。


 
4  

文末小结

干细胞药品正以方兴未艾的势头扑面而来。相信在不久的未来,其将在诸多未满足临床需求的疾病领域发挥越来越重要的作用。干细胞与基因治疗,与组织工程材料科学的结合,将是未来领域发展的重要方向。  
注:本文发表于《医学参考报 · 干细胞与再生医学频道》,文章仅代表作者本人观点。   
本文由作者自行上传,并且作者对本文图文涉及知识产权负全部责任。如有侵权请及时联系(邮箱:nanxingjun@hmkx.cn
关键词:
干细胞,药品,梳理,研究,治疗,政策,申报

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