新CAR-T疗法治疗多发性骨髓瘤,总缓解率60%,值得期待!

2021
04/27

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多发性骨髓瘤是仅次于淋巴瘤的第二大血液恶性肿瘤,比白血病更高发。多发于老年群体。

  近日,FDA授予同种异体CAR-T细胞疗法再生医学高级疗法(RMAT)称号,作为复发/难治性多发性骨髓瘤患者的潜在疗法。

  ▌MM的“耐药魔咒”

  多发性骨髓瘤(MM)是仅次于非霍奇金淋巴瘤的第二大血液恶性肿瘤,比白血病更高发。其特征为骨髓浆细胞异常增生,多发于老年。随着我国老龄化进程加快,多发性骨髓瘤发病率也将持续增长。

  近年来,尽管在化疗、蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和CD38靶向抗体方面取得了很大的进展,但几乎所有患者最终仍会出现耐药并复发。

  而且,随着治疗次数的增加,患者产生应答的程度、持续时间、生存期都在逐渐降低。

  对于临床治疗有限的复发性或难治性多发性骨髓瘤患者来说,预后较差,且应答率仅为20%-30%,生存率较低,需要更好的创新疗法。

  ▌靶向BCMA的CAR-T疗法

  B细胞成熟抗原(BCMA)广泛存在于MM细胞表面,近年来已成为MM和其他血液系统恶性肿瘤的热门治疗靶点。

  目前,针对BCMA开发的免疫疗法超过20种,主要分为:嵌合抗原受体T细胞疗法(CAR-T)、双特异性抗体(BsAb)、抗体药物偶联物(ADC)。

  近两年,ADC药物Blenrep、CAR-T疗法Abecma、抗癌肽偶联药物Melflufen的获批,也为多发性骨髓瘤的治疗注入“强心剂”。

  而靶向BCMA的在研疗法有AMG 420、TNB-383B、Idecabbtagene vicellel、P-BCMA-101等。未来,这一疾病摆脱耐药“魔咒”。

  ▌总缓解率60%,临床试验值得期待!

  在2020年举行的ASH年会上,正在进行的UNIVERSAL 1期临床试验的部分数据公布。

  该试验纳入35名至少3线治疗失败的患者,包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂及抗CD38单抗在内的治疗后复发/难治性MM成年患者,且须对最后一线治疗耐药。主要终点是剂量限制毒性(DLT)以及安全性和耐受性。

  这些患者已经接受淋巴细胞剔除(LD)的预处理,然后输注4种不同药物剂量(DL)中的一种CAR-T细胞,实验为ALLO-715剂量递增方案:40*106,160*106,320*106和480*106的CAR-T。

  其中,淋巴细胞剔除方案有以下几种:FCA、FCA+、CA(F指氟达拉滨,C指环磷酰胺,A指ALLO-715)。

  31名患者可评估疗效的人群中,中位年龄为65岁,其中近一半的患者(48%)属于高危细胞遗传学风险,而23%的出现患有髓外疾病表现。

  结果显示:

  320*106 剂量组CAR-T疗法组患者的总缓解率为60%;此外,每例患者中均观察到完全缓解和较好的部分缓解。

  160*106 剂量组CAR-T疗法组患者的总缓解率为50%,而在最低剂量组未观察到反应。

  值得注意的是,数据截止时,对治疗有反应的患者中有80%仍处于缓解状态。意味着该药有望维持患者的持续缓解,而较高剂量的CAR-T疗法可能在复发/难治性MM患者中有着更好的抗癌活性。

  期待该药早日完成临床试验,帮助多发性骨髓瘤患者解除耐药困境,造福更多的复发患者。

本文由作者自行上传,并且作者对本文图文涉及知识产权负全部责任。如有侵权请及时联系(邮箱:nanxingjun@hmkx.cn
关键词:
多发性骨髓瘤,难治性,疗法,缓解,耐药,复发

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