非病毒载体基因疗法或成趋势，这家开发DNA载体初创公司获千万美元融资

一直以来，AAV 因其安全性好、免疫原性低、宿主细胞范围广、表达外源基因时间长等特点被广泛应用于基因疗法药物递送。但近年来，以 AAV 为载体的基因疗法试验中，患者死亡事件的产生使得科学界和产业界不得不改造 AAV、或者寻找更安全的载体。

2020 年 4 月，Brian McVeigh 与兄弟姐妹共同创立了 Code Bio，以推动基因治疗领域的 “下一个重大飞跃”。Brian McVeigh 目前担任首席执行官，他曾在 GSK 工作了 25 年，担任全球业务发展交易和投资管理副总裁的职务。

图 | Brian McVeigh（来源：Endpoints）

作为首席执行官，Brian 领导开发了一种专有的基于合成 DNA 的载体，称为 3DNA。

3DNA 载体的制造相对简单，由一系列合成 DNA 链连接在一起形成支架，可以批量生产保存，生成最终的基因治疗产品也很简单，仅需要将 “现成的” 3DNA 载体支架和相关的靶向分子、以及包含治疗基因的 DNA 载体构建在一起。

据该公司介绍，该载体能够将任何大小片段基因传递到多种细胞中，目前，Code Bio 已经证实 3DNA 能够递送接近 10kb 的基因；同时，该载体也能够改善细胞靶向性、降低免疫原性。

目前，Code Bio 正在开发一系列新的基因疗法，以治疗罕见的遗传疾病，例如杜氏肌营养不良症和 I 型糖尿病。据 Brian 透漏，这些管线进入临床还需要两年的时间。

图 | 3DNA 载体优势（来源：公司官网）

该公司还积极寻求合作伙伴，以解决其它领域的疾病。就在前段时间，Code 任命 Spark Therapeutics 前高管 Lauren Kaskiel 担任首席商务官，GSK 的前研发高级副总裁 Kathy Rouan 担任董事会成员。

现阶段，基因治疗载体主要包括病毒类和非病毒类，正是病毒载体潜在安全性和递送片段大小的问题，促进了非病毒载体的发展。合成 DNA 载体在基因疗法中的应用早有研究，但是其递送效率一直不如病毒载体。

美国一家基因疗法公司 Generation Bio（纳斯达克：GBIO）在非病毒平台递送方面颇有建树，该平台整合了一种专有的高容量 DNA 构建体，称为封闭式 DNA 或 ceDNA，能够递送大片段基因或者多个基因。目前，该公司主要针对肝脏和视网膜相关疾病进行研究。

参考资料：

https://www.codebiotx.com/news-april-20-2021

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