3. 让RNAi疗法成为可能,张辰宇团队开发下一代RNAi治疗技术简述:RNAi能够调控与疾病相关的基因的表达,因此被认为可作为一种有前途的治疗工具,尤其是那些使用传统方法难以成药的基因。但是,RNAi疗法遇到了许多问题,并且在临床转化过程中远远落后于预期。RNAi疗法经历了两个发展阶段:第一阶段是合成裸露的小干扰RNA(siRNA)或化学修饰的稳定siRNA,并通过直接注射递送,但是难以有效通过生物屏障并到达靶基因。第二阶段是通过各种递送载体(例如纳米脂质颗粒、阳离子聚合物、病毒载体等)提高siRNA的体内递送效率。3月29日,南京大学生科院张辰宇教授、陈熹教授、闫超教授、李菁副教授作为共同通讯作者,在 Cell Research 发表了题为:In vivo self-assembled small RNAs as a new generation of RNAi therapeutics 的研究论文。在这项研究种,研究团队设计了可组合和可编程的遗传电路,该遗传电路能够重编程宿主肝脏,以指导siRNA的合成和自组装成分泌性外泌体,并通过循环外泌体促进siRNA的体内递送。这项最新技术具有重大理论意义和转化价值,提供了一种可行的策略来克服RNAi体内治疗应用的最重要障碍,让RNAi疗法治疗从癌症到代谢疾病成为可能。 附录:产业内投融资