自闭症：中国有1000万患者，干细胞能做什么？

2021-04-06 干细胞者说

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共同努力，关注与消除孤独症人士教育与就业障碍。

图片来源：Justin Peterson/Unsplash

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你可能想不到，25岁就红透台湾的漫画家朱德庸，是一个轻度自闭症患者。整个童年，他都认为自己是一个很蠢、很蠢的小孩。幼儿园郊游，老师提前一天来找妈妈，“能不能不要你的小孩去？”妈妈求情，他就站在一边，听着她们对话。“你想想看，我当时那么小。”朱德庸说。幼年困扰他的缺陷，至今仍在那儿。

相对而言，朱德庸又是幸运的。2018年末，一位孕妇带着7岁的自闭症儿子洋洋自杀死于家中。在学校，洋洋被投诉“打人”、“校园霸凌”。虽然妈妈不停道歉，说出自闭症的事实，局面也没有丝毫好转。最终，洋洋还是被退学。妈妈崩溃了。

台湾著名漫画家朱德庸

3月29到4月2日，是世界自闭症意识周。而今年的第14个世界自闭症日，主题正是“共同努力，关注与消除孤独症人士教育与就业障碍”。

自闭症简介

自闭症（Autism Spectrum Disorders ，ASD）是一大类发育障碍疾病。它既包括我们熟知的典型自闭症（孤独症），也包括了阿斯伯格症、儿童期分裂障碍和非特异的广泛性发育障碍等病症，朱德庸就是阿斯伯格症患者。

自闭症患者有个诗意的名字——「星星的孩子」，形容他们像遥远星辰那样，在夜空中独自闪耀。

国内外流行病学研究显示，自闭症的患病率逐年增长，已逐渐成为常见病。

图片来源：tacanow.org

2020年3月，美国疾病控制与预防中心发布：每54个美国儿童中就有一名患有自闭症，患病率相对2014年提高了10%。

根据2019年出版的《中国自闭症教育康复行业发展状况报告Ⅲ》的数据统计，我国自闭症人士数量超过1000万，自闭症儿童数量超过200万。自闭症无法实现治愈，目前全世界公认、最有效的治疗方法还是康复训练。部分高功能的自闭症孩子通过训练有望接近正常，甚至基本达到康复。

但是，科学家还想更进一步，找到一种能干预自闭症潜在病理机制，从而改善关键症状的治疗。干细胞治疗，就是其中之一。

自闭症的干细胞治疗

近年来，干细胞逐渐成为生物医学的研究热点。由于神经系统受损后再生能力较差，众多专家把希望的目光投向了干细胞。涉及的疾病中，也包括自闭症。以下是一些相关研究，普遍有较好结果，说明干细胞能发挥一定作用。

中国-脐血单个核细胞+脐带间充质干细胞

山东省交通医院吕涌涛等，42名患者

该研究发现，单独用脐血单个核细胞，或联合脐带间充质干细胞治疗自闭症均有显著疗效。总有效率达70%以上，明显高于对照组的传统康复训练治疗。

印度-骨髓间充质干细胞

Sharma等人，32名3-33岁患者

研究者在临床总体印象量表（CGI-I）和印度自闭症评估量表（ISAA）观察到统计学显著性改善。

乌克兰-胚胎干细胞

Bradstreet 等人，45名3-15岁患儿

在治疗后半年和一年随访时，患者自闭症治疗评估量表（ATEC）和自闭症行为量表（ABC）的感官、语言、社交及整体健康领域均有改善。

美国-自体脐带血

Kurtzberg等人，180名2-7岁患儿

研究发现，无智力残疾的亚组显示出语言交流的改善，更强的专注力和脑电活动。

美国-脐带间充质干细胞

Kurtzberg等人，12名4-9岁患儿

研究结果显示，50%的患者在文兰适应行为量表（VABS）、普遍性发育障碍行为量表（PDDBI）和临床总体印象量表（CGI）中至少有2项有改善，33%的患者全部改善。

自闭症的脐带血治疗案例

脐带血是新生儿出生时，残留在脐带和胎盘中的血液，其中含有多种干细胞。经过30多年的发展，脐带血的临床研究早已不局限于血液病、免疫缺陷等疾病，而是拓展到再生医学和免疫治疗等领域。

脐带血治疗自闭症，也有成功的案例被报道出来。

Blake

在接受第一次治疗的四个月后，Blake的父母发现了他的改变：Blake可以和别人进行完整的对话，在社交方面也更加活跃。他的异常行为减少，不管是攻击行为，还是对某种事物刻板而重复的痴迷。

Sarah

在不到一年的时间里，Sarah的语言能力从2-3个单词组成的短句，发展为16个单词组成的长句，她在纸上的涂鸦也变成了精致的花朵图像。此外，她发脾气的次数急剧下降，社交能力评估显示她“非常出色”。

Levi

为期一年的临床试验中，Motsnyy夫妇见证了Levi不可思议的变化。如今，他不仅可以像正常孩子一样与人沟通，还积极参与人际交往，收获更多欢乐。

Gracie

在父母的眼中，女儿Gracie的蜕变似乎是在治疗半年后开始的，并一直持续到现在。父亲最喜欢的，是她不再回避，而是乐于拥抱。母亲说：“她变得更好了，我们为此而感激。”

Kurzberg教授

以上这些故事几乎都与一个人有关——杜克大学的Kurzberg教授，她与自闭症有着不解之缘。

早在大学勤工助学时，她就开始帮助自闭症儿童。她认为干细胞在自闭症治疗中的前景很有希望。除了脐带血，她的团队也开始探索脐带等干细胞的应用。同时她还认为，干细胞的治疗也依赖于自闭症的早期诊断，越早治疗，效果越好。

曹建国教授

在国内，也有诸多儿科医生在关注这一领域。

深圳市儿童医院康复科主任，曹建国教授认为：首先，脐带血治疗自闭症是安全的，这是一个先决条件。其次，脐带血对于一部分孤独症患者的认知、交往是有改善作用的。

为什么脐带血对自闭症有效果，曹教授认为还是与其中众多的干细胞有关系。首先是脐带血干细胞参与抗炎作用，其次脐带血干细胞产生的细胞因子及神经营养因子对损伤的修复作用。

关注自闭症，关注它的研究

朱德庸的童年一直很自卑。直到53岁，他才知道自己是阿斯伯格症患者。那一刻，他原谅了自己，“至少它取代了蠢。 ”

Blake的父母在接受采访时说，希望更多的人能敞开心扉，了解自闭症患者的生活，理解他们在最困难、最需要帮助时的心情。

如果我们都能做到这一点，也许洋洋的悲剧就不会发生了。

同时，我们也期待自闭症的研究能得到更多关注，让这些星星的孩子能够更顺利的融入社会，拥有更美好的明天。

参考资料：

1. 患儿朱德庸 - 人物 - 作者魏玲

2. 自闭症儿童母亲遭受的最后一击 - 每日人物

3. 《中国自闭症教育康复行业发展状况报告Ⅲ》

4. Siniscalco D, Kannan S, etc. Stem cell therapy in autism: recent insights. Stem Cells Cloning. 2018 Oct 23;11:55-67.

5. Dawson G, Sun JM, Baker J, Carpenter K, Compton S, Deaver M, Franz L, Heilbron N, Herold B, Horrigan J, Howard J, Kosinski A, Major S, Murias M, Page K, Prasad VK, Sabatos-DeVito M, Sanfilippo F, Sikich L, Simmons R, Song A, Vermeer S, Waters-Pick B, Troy J, Kurtzberg J. A Phase II Randomized Clinical Trial of the Safety and Efficacy of Intravenous Umbilical Cord Blood Infusion for Treatment of Children with Autism Spectrum Disorder. J Pediatr. 2020 Jul;222:164-173.e5. doi: 10.1016/j.jpeds.2020.03.011. Epub 2020 May 19. PMID: 32444220.

6. Sun JM, Dawson G, Franz L, Howard J, McLaughlin C, Kistler B, Waters-Pick B, Meadows N, Troy J, Kurtzberg J. Infusion of human umbilical cord tissue mesenchymal stromal cells in children with autism spectrum disorder. Stem Cells Transl Med. 2020 Oct;9(10):1137-1146. doi: 10.1002/sctm.19-0434. Epub 2020 Jun 12. PMID: 32531111; PMCID: PMC7519773.