Annamycin获批治疗软组织肉瘤肺转移，无心脏毒性

　　软组织肉瘤是最常见的肉瘤，每年全球约出现13万例。该病早期症状不明显，加上恶性程度高，可谓是隐匿型“杀手”。

　　据估计，多达20%-50%的肉瘤最终会发生肺转移，治疗难度将大大增加。

　　好消息是，近日，FDA授予Annamycin快速通道资格，用于治疗软组织肉瘤(STS)肺转移患者。

　　▌转移性“小”肉瘤，却是治疗“大”挑战

　　软组织肉瘤是发生在全身任何软组织的恶性肿瘤，占成人恶性肿瘤的1%。但在儿童中占比高达10%左右，是儿童中常见的实体肿瘤之一。

　　软组织肉瘤亚型复杂，可以有50~100种亚型，比较常见的包括横纹肌肉瘤、滑膜肉瘤(魏则西患的就是这种)、尤文氏瘤、脂肪肉瘤、纤维肉瘤等，它们可以出现在身体的任何地方，最常见的部位是四肢，其次是胸部和腹部，然后是头颈部。

　　肉瘤一旦转移到肺部，手术无法切除，主要的化疗方案是蒽环类药物——阿霉素。尽管有10%至30%的肺转移患者最初对阿霉素有反应，但大多数还是会复发。

　　而且，由于当前批准的蒽环类药物固有的心脏毒性，需控制药量，导致患者的治疗选择进一步受限，亟需更好的疗法。

　　▌新一代蒽环类药物：Annamycin

　　Annamycin(安那霉素)是新一代的蒽环类药物，几乎没有心脏毒性，且可能避免经蒽环类药物的多药耐药机制。

　　在临床前的动物试验中，已证明其在肺中的累积水平可达阿霉素的30倍。

　　而在最近进行的急性髓性白血病人类临床试验中，发现Annamycin心脏毒性极低，几乎不显示。因此，该药的使用限制将大大低于阿霉素。

　　去年12月，FDA授予Annamycin“孤儿药”称号，治疗STS患者。

　　2020年美国癌症研究协会发表的结果显示，与目前治疗的一线疗法阿霉素相比，Annamycin在患者肺部的药性累积水平提高6到34倍。这意味着相当大一部分药物能在肺部肿瘤中具有较高的体内活性，进而发挥作用。

　　未来，Annamycin有望获批治疗软组织肉瘤肺转移和复发性或难治性急性髓性白血病(AML)患者，为这两类患者群体提供一种新的、毒副作用低的化疗方案。

　　好医友提醒：

　　软组织肉瘤患者病情复杂，恶性程度较高，在临床治疗中，“一刀切”的治疗方案并不适用于软组织肉瘤这类高异质性癌症的治疗决策。我们需要同时考虑所有的突变，分析其相互作用，找到最有效的治疗方案。

　　而肿瘤应答指数(TRI)检测，通过使用创新的多组学建模，计算生物模拟和人工智能启发式技术，可为患者预测最有效的个性化疗法。

　　一年多来，TRI已进入国内近百家三甲医院，让包括软组织肉瘤患者在内的数百名难治性肿瘤患者受益，获得了匹配的个性化治疗方案。

　　参考资料：

　　https://www.onclive.com/view/fda-grants-fast-track-status-to-annamycin-for-soft-tissue-sarcoma-lung-metastases

　　haoeyou.com/zhongliu_aizheng/ruanzuzhirou/20210402/6067.html