白血病新药Xospata临床数据喜人!已递交药监局审批

2021
04/01

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  近日,FLT3抑制剂吉瑞替尼(gilteritinib,Xospata)在一项3期临床试验中数据喜人:

  在FLT3突变的复发/难治性急性髓系白血病患者中,与化疗相比,吉瑞替尼治疗组达到了总生存期的主要终点。

  这项3期临床试验在中国进行,由于这一研究结果给力,其他国家/地区也宣布提前终止试验。同时,这一结果将递交至国家药监局,寻求监管审批。

  值得期待的是,去年4月,国家药监局受理吉瑞替尼的上市申请,用于治疗经检测确认的具有FLT3突变的复发/难治性AML的成年患者,中国FLT3突变型AML患者将迎来的首款靶向疗法。

  ▌中老年人的“噩梦”:AML

  急性髓性白血病(AML)是最常见的白血病类型之一,其特征是大量的异常细胞在骨髓和血液中快速增长,导致造血功能受到干扰,最终发展成癌。据估计,在中国每年有超85万新确诊病例。

  AML多发生于65岁以上的中老年人,疾病进展迅速。如果不及时治疗,通常会在数周或数月内死亡,生存率极低。

  白血病现有的疗法已有很大进步,除强力诱导化疗外,还有造血干细胞移植、Bcl-2靶向药维奈克拉(Venetoclax,去年获FDA批准联合阿扎胞苷或地西他滨或小剂量阿糖胞苷用于75岁以上或患有合并症而不能使用强化诱导化疗的新诊断AML患者)等,但AML患者的五年生存率仅约28%。

  FLT3突变包括FLT3-ITD突变和FLT3-TKD突变,是AML最常发生的突变之一,约影响了30%的患者。

  而FLT3突变的AML患者预后非常差,挽救性化疗后的中位生存期不足半年,亟需更有效的疗法。

  ▌靶向FLT3:吉瑞替尼

  FLT3(FMS样酪氨酸激酶3)是一种跨膜配体激活受体酪氨酸激酶,通常在造血干细胞中表达。

  吉瑞替尼是一款FLT3抑制剂,2018年11月获FDA批准上市,用于治疗FLT3突变的AML患者,该药现已在美国、日本和欧洲等多个国家上市。

  截至目前,全球有三款FLT3抑制剂获批治疗AML患者,分别是Midostaurin(米哚妥林)、吉瑞替尼、Quizartinib(奎扎替尼),而中国尚未有针对AML的FLT3抑制剂获批。

  Midostaurin是一款多靶点激酶抑制剂,与2017年获FDA批准,联合化疗治疗FLT3阳性的AML初治患者。该药是首款与化疗联用治疗AML的靶向疗法。

  而Quizartinib于2019年8月在日本获批,治疗携带FLT3-ITD基因变异的复发/难治性AML患者,目前已在美国提交上市申请。

  ▌实现显著生存获益,临床试验提前终止!

  COMMODORE 3期临床试验(NCT03182244)是一项开放标签、多中心、随机对照的研究,在中国以及其他国家/地区同步进行。

  该研究旨在评估吉瑞替尼与挽救性化疗在复发或难治性AML患者中的疗效,主要终点是总生存期(OS)。

  结果显示:与化疗相比,吉瑞替尼治疗组达到了总生存期的主要终点。详细的数据将递交至评审期刊和/或科学大会上。

  相较于化疗,吉瑞替尼使得AML患者活的更久。对于这些治疗选择有限的患者人群,吉瑞替尼有望为中国患者带来新的治疗希望。

  ▌AML患者如何制定最佳个性化治疗方案?

  FLT3突变作为AML最常见的突变之一,预后却极差,在临床治疗上更需针对性的靶向疗法。

  对此,肿瘤治疗应答指数(TRI)可为AML患者提供个性化的药物选择,准确预测患者对特定治疗的反应。这些精准的、量化的预测,可以让医生避免开出无效的治疗处方,根据患者个性化的分子生物学信息做出更有效的治疗决策。

  TRI通过一种结合了分子基因检测(NGS)、体外药物敏感性筛选(DSS)和人工智能驱动的生物模拟的精准医学手段,帮助患者预测最佳个性化治疗方案。

  TRI进入中国一年多来,已携手国内近百家知名三甲医院,让包括AML患者在内的数百名肿瘤患者受益,获得了匹配的个性化治疗方案。

  参考资料:

  https://newsroom.astellas.us/2021-03-29-Astellas-XOSPATA-R-gilteritinib-Meets-Overall-Survival-Endpoint-in-COMMODORE-Trial-of-Patients-with-Relapsed-or-Refractory-Acute-Myeloid-Leukemia-with-a-FLT3-Mutation

  haoeyou.com/zhongliu_aizheng/baixuebing/20210401/6060.html


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关键词:
吉瑞替尼,靶向疗法,白血病,抑制剂,新药,突变

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