PRO量表解释方法

以下介绍几种帮助研究者解释PRO终点临床试验结果的方法。

(一)定义最小有意义差异

很多PRO量表能够检测到很小的平均变化情况；相应地，对这些变化是否有意义的判定相当重要。因此，在可看到的平均效果(以及可能考虑到的其他重要的影响)和个体的变化之间界定差异的临界值是有必要的，由此可能形成有效者的定义。对已被许多广泛应用的测量(疼痛、踏板距离和汉密尔顿抑郁分级量表)来说，各治疗组间的任何差异都可以证实相应的治疗效果。如果PRO量表设计中考虑到比过去的测量措施更敏感，那么它应该能够界定一个最小显著差异(MID)作为一个基准来解释平均差异。通常最小有意义差异会由于所研究的总体不同而不同。对一些获MID的方法进行了评价。如：

1.可用PRO积分变化描绘所感兴趣的临床结局的非PRO测量的临床相关且重要的变化(如，哮喘或慢性阻塞性肺病的检测由肺活量积分来标绘)。

2.通过PRO得分的变化描绘其他PRO得分来得到患者自觉的MID值(如，多条目PRO可转换为单一问题，即请患者对治疗开始后的全部变化情况做出评价)。这种方法的一个问题是它应用每个患者的评价来得到平均疗效的结论。这可能比治疗组和对照组的个体疗效分布更有用。

3.应用基于入组分布的方法(如，定义MID为0.5倍的标准差)。当然，这样得到的MID值与患者的评价无关，单独对此进行考虑是不恰当的。

4.应用经验规律(如，总分的8%理论范围)。同样地，这个方法并未考虑到患者的选择或评价，因此比较武断。在一个MID应用到临床研究结果中之前，有帮助的做法是应用各种方法分别对MID值进行判断，如果不同方法对MID的选择一致则验证了MID值的正确。

(二)有效者的定义

在一些情况下，刻画单个患者对治疗的反应比描述一组患者的反应更合理，有时我们感兴趣的是治疗有效的患者特征，上述两方面都要基于预先设定的标准。这个标准以经验证据为支持，作为治疗收益的一个衡量标准支持了有效者的定义。例如，根据在一个量表或多个量表上与基线相比发生了预设的变化来判定一个患者是否为有效者；或者得分由一个规模到更大规模的变化(如，8级量表中发生了2分的改变)；或以基线为基础的百分比变化。