硬皮病相关肺病迎来首个生物疗法Actemra,减缓肺功能减退

2021
08/09

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  听说过硬皮病吗?

  听名字,你可能会以为它是一种皮肤病。它其实并非皮肤病,却会让全身皮肤变厚变硬,严重影响“颜值”,还会累及身体各部位,影响寿命和生活质量。

  近日,美国FDA批准了IL-6受体抑制剂Tocilizumab(Actemra)一项新适应症,用于减缓系统性硬化症(硬皮病)相关间质性肺病(SSc-ILD)成年患者的肺功能下降速度。

  这是FDA批准的首个用于治疗该疾病的生物制品疗法,也是Actemra的第六项适应症。在一项全球性研究中,与安慰剂相比,Tocilizumab降低了SSc-ILD患者肺功能进行性丧失的速度。

  ▌八成硬皮病患者,肺部已病变!

  系统性硬化症(SSc),也称为硬皮病,是一种罕见的自身免疫性疾病,它会造成身体各处的组织(包括肺部和其它器官)变厚和生成瘢痕组织。硬皮病的首发症状往往表现为雷诺综合征,其次皮肤病变,“面具脸”特征便由此而来,最后是消化系统受累。

  据统计,我国硬皮病患病率约10/10万,全球估计有250万患者。硬皮病发病原因尚不明确,患者多为25-55岁的女性,疾病让她们人生的黄金期变得黯淡。

  系统性硬化相关间质性肺病(SSc-ILD)是硬皮病常见的并发症,也是致死的重要原因之一,约占死亡人数的1/3。该病会引起肺部炎症和瘢痕形成,导致患者肺功能逐渐下降,一旦肺部无法为心脏提供足够氧气,就会危及生命。

  中华医学会风湿病学分会前任主委曾小峰教授指出:

  85.5%的硬皮病患者会发生不同程度的间质性肺疾病。随着疾病进展,会造成肺功能不可逆的下降,预后较差,生存率低。

  然而,很多硬皮病患者并没有注意到肺部病变,只有约1/4在早期有明显症状。而早期诊断识别、定期随访监测,可能会改善患者临床结局。

  好医友医疗网美国风湿免疫科专家克里斯汀·派克博士(Christine Park)指出:

  目前硬皮病还无法治愈,临床治疗选择有限。但患者不妨将其当作一种慢性病来治疗,就像治疗糖尿病、高血压那样。

  她提醒,一旦确诊SSc-ILD就要重视,尽早开始抗纤维化治疗。

  好消息是,此前,靶向药尼达尼布已在美获批用于减缓SSc-ILD患者的肺功能下降速度。(去年6月,该药也在国内上市。)

  ▌IL-6受体拮抗剂:Tocilizumab

  Tocilizumab是一款人源化IL-6受体拮抗剂,于2010年获FDA首批,用于治疗中重度类风湿性关节炎(RA)成年患者。

  目前,Tocilizumab有注射制剂和静脉内制剂两种剂型:

  前者用于治疗成年巨细胞动脉炎(GCA)、两岁及以上的活动性多关节性幼年特发性关节炎(PJIA)或活动性系统性幼年特发性关节炎(SJIA)患者;后者可用于治疗两岁及以上的活动性PJIA、SJIA或CAR-T细胞诱导的细胞因子释放综合征(CRS)患者。

  此前,FDA曾授予Tocilizumab治疗SSc-ILD的优先审评资格。

  ▌皮肤纤维化、肺功能下降均显著减缓!

  这一批准是基于名为focuSSced的随机、双盲、安慰剂对照III期试验的积极数据。

  试验共入组212名系统性硬化症成年患者,按1:1的比例随机分配,旨在评估皮下注射剂Tocilizumab与安慰剂在患者中的疗效和安全性。

  主要终点是第48周时改良的Rodnan皮肤评分(mRSS)较基线的变化。该评分是SSc中皮肤纤维化(皮肤瘢痕形成或变硬)的标准结局指标。

  结果显示:

  第48周时,Tocilizumab组患者的mRSS较基线平均变化为-5.88,而安慰剂组为-3.77,平均差异为-2.11。

  同时,接受Tocilizumab治疗的患者用力肺活量(FVC,肺功能的常见指标)下降水平小于对照组。Tocilizumab组FVC降低14ml,对照组降低255ml,平均差241ml。

  Tocilizumab的获批,为系统性硬化症相关性间质性肺病的患者提供了首个生物治疗方案。虽然目前该病仍无法治愈,但希望越来越多的患者能通过药物治疗,与疾病长期“和平共处”。

 

  参考资料:

  https://www.gene.com/media/press-releases/14897/2021-03-04/genentechs-actemra-becomes-the-first-bio

  haoeyou.com/qita/20210317/5998.html


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关键词:
系统性硬化症,间质性肺病,硬皮病,安慰剂,制剂,皮肤

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