抗体药物的发展历程（末章）创新-生物制药的未来

2021

03/17

小药说药

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首创新药持续受到资本市场关注，能够有效降低研发风险和维护市场独占性的首创新药企业将备受青睐。

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2020年1月24日是中国人民传统的新春佳节，本是热闹非凡的欢乐节日，却遭遇了一场突如其来的新冠病毒袭击。经过全国人民万众一心的努力，目前国内疫情逐步得到控制。此次新冠疫情对中国多个行业造成严重冲击，房地产、汽车、餐饮、旅游等行业几乎停摆。同时，疫情却凸显了医药卫生行业的重要性，基于对公共医疗资源供给和技术研发的强烈需求，可以预期，国家将会进一步加大医药健康产业的投资力度，并建立长期可行的机制推动医药健康产业的发展。生物制药作为医药健康行业的重要一环，面对机遇，如何把握？

首创新药持续受到资本市场关注，能够有效降低研发风险和维护市场独占性的首创新药企业将备受青睐。

在创新药领域，First-in-class、Me-better以及Me-too等概念常常被提起。严格来讲，这些概念并非精确的定义，但可以生动的给创新药贴上标签，帮助人们意会一款创新药的若干特点，因此被普遍使用：

Me-too/Me-better：市场上已有受到专利保护的突破性新药情况下，Me-too药物研发者基于这种已有新药的作用机理，寻找不受专利保护的类似分子结构，以期达到类似的甚至更优的疗效。如果寻找到的分子结构的改变较大，化合物在活性、代谢、毒性等方面都更有优势，那么这款新药则有可能被视为一款Me-better新药；

First-in-class：不同于Me-too/Me-better新药，首创新药在作用机理、适应症和分子实体等方面均有重大突破；首创新药为企业带来的潜在收益巨大，受到的市场竞争较少，来自政府、舆论以及供求各方的降价压力也较小，将持续受到资本市场的关注；首创新药往往都是全球首创，为企业带来的巨大收益也体现在全球市场回报上，也将受到全球资本市场的关注；首创新药的主要风险来自于漫长的研发时间、巨大的研发投入以及较高的研发风险，因此在技术或业务模式上能够有效缩短研发周期、节约研发投入或降低研发风险的企业，将备受青睐；此外，如果首创新药能够使其专利保护期更长的覆盖商业化之后的时间，或通过孤儿药认证等维护其市场独占性，都将为企业带来更持久的利益。

新药中特殊药品、孤儿药、生物制品及肿瘤治疗将继续成为热点。

根据IQVIA的预测，在过去五年中，创新药的数量和支出大幅增加。2014年至2018年间，新品牌创新药的平均药品支出为434亿美元。2019年至2023年期间推出的新产品预计总支出略高，约为458亿美元；

随着首创新药产品上市数量的增加，药品类型持续倾向于特殊药品、孤儿药、生物制品及肿瘤治疗药物。预计未来五年，特殊药品将占新推出药品的近三分之二，肿瘤治疗药物约占30%；假设正在进行的研究和获得突破性疗法的孤儿药获批速度与历史相同，则未来五年孤儿药可占新发布首创新药数量的45%；预计未来在特殊药品、孤儿药、生物制品和及肿瘤治疗药物中，将有更多使用生物标志物（Biomarkers）来定位和治疗特定患者的医药公司；在这一趋势下，关注于上述新药研究的公司将持续成为资本市场和并购市场的热点。

大型跨国生物制药公司与新兴生物制药公司开展多元化合作，将催生新的优秀企业，并在资本市场上崭露头角。

根据德勤财务咨询的研究，大型生物制药公司新药研发回报率水平已至9年新低，仅为1.9%。对于每年研发投入过百亿美元的跨国制药公司而言，高强度的研发投入未必可带来较高的回报，投资者更多的关注公司当下产品以及在研管线及未来业绩的成长性；研发回报率的下降，催生了大型制药企业与研发型生物科技公司之间显著的分工，越来越多的研发工作由生物科技公司完成。新兴生物制药公司在临床实验末期研发管线数量和首创新药获批数量持续加强。根据IQVIA的研究，在过去十年中，年收入低于5亿美元或年研发支出不足2亿美元的公司新兴生物制药公司临床实验末期研发管线占比已从2009年的60%增加到2018年的72%；在过去五年中在全球范围内成功推出了68种首创新药，较更早的一个五年（2009-2013）的47种有大幅上升5。

在此大背景下，大型制药企业除了延续目前的兼并和收购趋势外，还将与新兴生物制药公司达成形式多样的合作关系。

模式一：与大型制药公司合作开发，可以拿到首付款和里程碑式付款。这些现金流在研发产品没有上市之前，对于人才、研发及公司运营来说至关重要；

模式二：通过买入大型药厂处于临床中后期的潜力新药在大中华/亚太地区的许可权，更快速地在中国进行后期试验及商业化，取得不俗的回报；

模式三：完成临床II期试验并开展III期试验时，药企通常已投入大量资金及时间并获得了宝贵的试验样本数据。创新型生物科技公司通过获取在临床试验III期中未达效果的新药权利，基于其独占技术可以以较低的成本对药物进行重新开发，研发周期得以节约，从而保证公司获得长期丰厚回报。

模式四：专业团队基于早期在大型知名研究机构的研发成果，从无到有进行首创新药的自主研发。

创新需要勇气，需要十年磨一剑的创新毅力，科学创新的情怀。我深信，未来的中国必将诞生越来越多的自主创新药物，成为创新药新的高地！