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NEJM：振奋人心！礼来靶向Aβ的阿尔兹海默症单抗药物２期临床试验效果显著

2021-03-15 生物世界

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试验结果表明，不仅患者认知和功能衰退速度减缓，同时也非常清楚地显示患者的β-淀粉样蛋白（Aβ）和Tau淀粉样蛋白得到了清除，临床和生物标志物的结果表明该药物具有长期治疗疾病的潜力。

撰文 | 王聪

阿尔茨海默症 （Alzheimer's disease, AD），俗称“老年痴呆症”，是一种严重的神经退行性疾病，患者通常会出现以记忆力衰退、学习能力减弱为主的症状，并伴有情绪调节障碍以及运动能力丧失，极大地影响个人、家庭乃至社会的发展。

目前，全球约有5000万人罹患阿尔兹海默症。随着人类平均寿命增长，老年化社会加剧，阿尔兹海默症的患病率也在不断上升，预计到2050年，阿尔兹海默症患者将增加至1.5亿以上。

令人遗憾的是，阿尔兹海默症的病因复杂，科学界至今仍未破译阿尔兹海默症发病的具体机制，主流观点认为病因是β-淀粉样蛋白 （Aβ）和Tau淀粉样蛋白沉积造成神经元大量死亡。然而，近年来靶向这两个靶点的阿尔兹海默症药物临床试验纷纷折戟，也让人们开始怀疑阿尔兹海默症药物的研发方向是不是错了。

2021年3月13日，礼来公司在国际四大医学期刊之首的《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表了题为： Donanemab in Early Alzheimer’s Disease 的2期临床试验论文。

Donanemab 是礼来公司开发的一种单克隆抗体，能够靶向结合N端第2位焦谷氨酸化修饰的β-淀粉样蛋白（Aβ），从而快速、完全清除淀粉样蛋白沉积。

这项257例阿尔兹海默症患者参与的2期临床试验，有131例接受礼来公司开发的Donanemab单抗治疗，剩余126例接受安慰剂治疗，治疗时间为72周。

试验结果表明，患者大脑内的β-淀粉样蛋白（Aβ）和Tau淀粉样蛋白沉积得到了有效清除， Donanemab单抗达到了其主要终点 ，认知和日常功能方面，这些有症状的早期阿尔茨海默氏病患者的认知和日常功能的综合量度（iADRS）下降速度减缓了32%。

但4项次要终点CDR-SB、ADAS-Cog 13 、ADCS-iADL、MMSE中，Donanemab单抗的治疗有所改善，但是未达到统计学显著性。

总体来说，在早期阿尔茨海默氏病患者中， Donanemab单抗治疗能够显著减缓患者认知和日常功能衰退，尽管次要终点结果好坏参半。

礼来公司首席科学官 Daniel Skovronsky 博士表示 对这项研究结果充满信心，这是阿尔茨海默氏病的第一个晚期研究，在初步分析中就达到了其主要终点 。Donanemab单抗有可能成为阿尔茨海默氏病的非常重要的治疗方法。

试验结果表明，不仅患者认知和功能衰退速度减缓，同时也非常清楚地显示患者的β-淀粉样蛋白（Aβ）和Tau淀粉样蛋白得到了清除， 临床和生物标志物的结果表明该药物具有长期治疗疾病的潜力。

论文链接：

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2100708?query=featured_home

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