杨璐菡等创立的eGenesis公司获1.25亿美元融资，将推进猪肾脏移植人体实验

撰文 | 王聪

编辑 | nagashi

排版｜水成文

eGenesis研发管线

在全世界范围内，对器官移植的需求都很大，然而，与之相对的是，可用的移植器官远远不足，因此，科学家们将目光投向了异种移植，也就是将其他物种的器官或细胞移植给人类，经过数十年的探索，猪被认为是最适合的器官移植供体。

但是猪器官移植给人类面临两大难题，一是不同物种之间的排异反应，一是猪细胞内的内源性逆转录病毒（PERV）对人体有毒，只有解决了这两个问题，异种移植才能进行。

近几年，随着CRISPR基因编辑技术的出现和发展，解决这两大难题已近在眼前。

2015年11月27日，杨璐菡作为第一作者，在 Science 杂志发表论文，利用CRISPR基因编辑技术，敲除了猪基因组中可能有害的内源性逆转录病毒基因，从而扫清猪器官用于人体移植的重大难关，为全世界急需器官移植的上百万病人带来希望。这项工作扫除了10多年前发现猪内源性逆转录病毒后在这个领域的最大的安全障碍，也重新燃起了大家对异种器官移植的信心。

2017年9月22日，杨璐菡作为通讯作者在 Science 杂志发表封面论文，该研究成功克隆世界首批内源性逆转录病毒活性灭活猪，成功解决了异种器官移植临床化最重要的安全性问题。这意味着异种器官移植研究迈出关键性一步。

2020年9月21日，杨璐菡等在 Nature 子刊 Nature Biomedical Engineering 杂志上发表论文。成功开发出第一代可用于临床的异种器官移植雏形——“猪3.0”。

这些“猪3.0”是迄今为止基因编辑数量最多的动物。根据研究人员对细胞的各种测试，这些小猪的器官和人有更好的免疫兼容性，并且完全消除了猪内源性逆转录病毒（PERV），可以满足安全、成功移植到人类体内的要求。

2017年，杨璐菡博士回到中国，与 George Church 院士在杭州共同创立了启函生物，致力于通过基因编辑技术，创造一个让细胞和器官治疗普及到每一位患者的世界。2018年7月，启函生物完成了780万美元A轮融资，2019年9月23日，启函生物完成2550万美元A+轮融资。

启函生物研发产品线

eGenesis公司的目标是通过为有需要的患者提供安全有效的器官、组织和细胞，来改变移植领域。通过CRISPR基因编辑技术解决异种移植的关键障碍，目前，eGenesis的重点工作是肾脏移植和胰岛细胞移植，分别用于治疗肾衰竭和1型糖尿病。

据悉，eGenesis已在非人灵长类动物中开展了猪肾脏的异种移植实验，计划在2022年底向FDA提交临床试验申请。

参考资料：

https://www.egenesisbio.com/egenesis-announces-125-million-series-c-financing/