2月基因治疗大事记！

基因治疗主要是将目的基因运输到靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。。因此。基因治疗中常用的载体有病毒载体和非病毒载体，病毒载体主要包括慢病毒载体、逆转录病毒载体、腺病毒载体等；非病毒载体主要是纳米载体和高分子载体，其中主要是指CAR-T、干细胞疗法等。据EvaluatePharma2019年发布的展望预测，细胞治疗、基因治疗以及核酸疗法的全球市场规模将以高达65%的年复合增长率迅速增长，自2017年的10亿美元增长至2024年的440亿美元。

图1 细胞治疗、基因治疗和核酸疗法的市场规模趋势图

来源：BioPharmaDealmakers[1]; EvaluatePharma, March 2019[1]

2月1日，Illumina和红杉资本中国基金共同宣布，将启动红杉中国智能医疗基因组学孵化器（因美纳技术驱动），以进一步推动中国基因领域创新产业生态的发展。在此之前Illumina Ventures和其他的合伙人一起投资一家名为Encoded Therapeutics公司，专注于基因治疗。2020年7月22日，该公司通过债务融资和D轮风险融资相结合的方式新筹集了1.35亿美元。

2月5日，美国FDA宣布：第4款CAR-T细胞疗法获批上市！此次批准的是百时美施贵宝（BMS）旗下的Juno Therapeutics公司研发的CAR-T细胞疗法——Breyanzi（lisocabtagene maraleucel），用于治疗至少2种其他全身疗法后无应答、或治疗后复发的某些大B细胞淋巴瘤成人患者。[2]

2月9日  国家药监局药审中心关于发布《溶瘤病毒类药物临床试验设计指导原则（试行）》的通告（2021年第13号），这也是为有关溶瘤病毒在基因治疗中的应用提出了具体的临床方向性的指导，因此能在更大程度上加速整个基因治疗技术的开发与应用。[3]

2月17日，《Science》在其头条新闻中刊载了一条关于基因治疗药物Zynteglo临床试验结果的消息[4]。在两名镰状细胞病患者参与LentiGlobin基因治疗临床试验后患上了白血病样癌症，因此蓝鸟生物（ bluebird bio）终止了对LentiGlobin基因治疗镰状细胞病的1/2和3期临床研究。该公司也在积极调查其原因，是否是用于传递治疗性基因的病毒引起了癌症，因此但该消息的爆出也使人们对这种疗法的安全性产生了担忧。

美国时间2月23日，单碱基编辑基因治疗生物技术公司Beam Therapeutics Inc宣布完成对Guide Therapeutics，Inc.的收购[5]。Guide Therapeutics是用于遗传药物的非病毒药物递送工具的开发商，这次收购进一步将Beam的遗传药物的潜力扩展到了新的靶组织和疾病中。

美东时间2月25日：美国Sarepta Therapeutics公司宣布FDA批准其第三款肌营养不良（DMD）药物AMONDYS 45™（casimersen）注射剂用于治疗可跳过外显子45的患者的Duchenne肌营养不良（DMD）产品上市[6]。

基因治疗以其精准、高效应用于疾病或身体缺陷的治疗，也赢得了各路资本和大公司的积极参与，但其中关于基因治疗的一些问题也应尽早的解决，主要是以下几个方面：