2月基因治疗大事记!

2021
03/03

+
分享
评论
IVD资讯
A-
A+

来源:翌圣生物

基因治疗主要是将目的基因运输到靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,以达到治疗目的。。因此。基因治疗中常用的载体有病毒载体和非病毒载体,病毒载体主要包括慢病毒载体、逆转录病毒载体、腺病毒载体等;非病毒载体主要是纳米载体和高分子载体,其中主要是指CAR-T干细胞疗法等。据EvaluatePharma2019年发布的展望预测,细胞治疗、基因治疗以及核酸疗法的全球市场规模将以高达65%的年复合增长率迅速增长,自2017年的10亿美元增长至2024年的440亿美元。


图1 细胞治疗、基因治疗和核酸疗法的市场规模趋势图

来源:BioPharmaDealmakers[1]; EvaluatePharma, March 2019[1]


2月1日,Illumina和红杉资本中国基金共同宣布,将启动红杉中国智能医疗基因组学孵化器(因美纳技术驱动),以进一步推动中国基因领域创新产业生态的发展。在此之前Illumina Ventures和其他的合伙人一起投资一家名为Encoded Therapeutics公司,专注于基因治疗。2020年7月22日,该公司通过债务融资和D轮风险融资相结合的方式新筹集了1.35亿美元。

2月5日,美国FDA宣布:第4款CAR-T细胞疗法获批上市此次批准的是百时美施贵宝(BMS)旗下的Juno Therapeutics公司研发的CAR-T细胞疗法——Breyanzi(lisocabtagene maraleucel),用于治疗至少2种其他全身疗法后无应答、或治疗后复发的某些大B细胞淋巴瘤成人患者[2]



2月9日  国家药监局药审中心关于发布《溶瘤病毒类药物临床试验设计指导原则(试行)》的通告(2021年第13号),这也是为有关溶瘤病毒在基因治疗中的应用提出了具体的临床方向性的指导,因此能在更大程度上加速整个基因治疗技术的开发与应用。[3]



2月17日,《Science》在其头条新闻中刊载了一条关于基因治疗药物Zynteglo临床试验结果的消息[4]。在两名镰状细胞病患者参与LentiGlobin基因治疗临床试验后患上了白血病样癌症,因此蓝鸟生物( bluebird bio)终止了对LentiGlobin基因治疗镰状细胞病的1/2和3期临床研究。该公司也在积极调查其原因,是否是用于传递治疗性基因的病毒引起了癌症,因此但该消息的爆出也使人们对这种疗法的安全性产生了担忧。



美国时间2月23日,单碱基编辑基因治疗生物技术公司Beam Therapeutics Inc宣布完成对Guide Therapeutics,Inc.的收购[5]。Guide Therapeutics是用于遗传药物的非病毒药物递送工具的开发商,这次收购进一步将Beam的遗传药物的潜力扩展到了新的靶组织和疾病中。

美东时间2月25日:美国Sarepta Therapeutics公司宣布FDA批准其第三款肌营养不良(DMD)药物AMONDYS 45™(casimersen)注射剂用于治疗可跳过外显子45的患者的Duchenne肌营养不良(DMD)产品上市[6]。

基因治疗以其精准、高效应用于疾病或身体缺陷的治疗,也赢得了各路资本和大公司的积极参与,但其中关于基因治疗的一些问题也应尽早的解决,主要是以下几个方面:


 

如何解决基因递送难题


 
由于基因治疗大多是采用病毒载体,如慢病毒载体、逆转录病毒载体、腺病毒载体等,这些载体都或多或少存在一定的风险,虽然学术界和企业、机构等的都在不断努力的探索和研究,以寻求改进和优化新一代病毒载体,如果想让基因治疗的扩大治疗的疾病谱和更广泛的人群的使用规模,非病毒类载体或者更为安全的病毒载体才是基因治疗未来发展的方向。



 

生产质量的保证


 
基因治疗重要的特点就是精准性,因此载体的精准靶向性是非常重要的一点,增加特定细胞的靶向性,从而提高疗效和安全性。还有一点就是载体应避免诱发中和抗体的产生,因为这会带来免疫原性,造成不必要的副作用和不良反应等。因此需要优化载体来降低载体的免疫原性,最终保证生产的质量。还有一点是外源基因的残留,也是对基因治疗威胁性比较大的一项因素,因此需要使用一定的手段如全能核酸酶去破除核酸的残留。


 

合理的定价


 
例如,FDA批准的一款名为Spinraza的基因疗法,适用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA),其一支单价为210万美元,这样的价格让许多普通民众是无法负担的起,基因治疗公司最终需要找到一种方法,在一个需要长期治疗的疾病市场上销售一次性使用的产品。“在美国,要实现长期支付模式、有偿付款或其他更具创新性的保险报销方式,还有相当复杂的法律和实际障碍。


 

相关产品


 
相关引用:
[1]https://www.vodjk.com/news/200304/1630957.shtml
[2]https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/breyanzi-lisocabtagene-maraleucel
[3]http://www.cde.org.cn/news.do?method=largeInfo&id=20b3679157e4d325
[4]https://www.sciencemag.org/news/2021/02/gene-therapy-trials-sickle-cell-disease-halted-after-two-patients-develop-cancer
[5]https://investors.beamtx.com/news-releases/news-release-details/beam-therapeutics-announces-acquisition-guide-therapeutics
[6]https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-announces-fda-approval-amondys-45tm?_ga=2.109498701.955854216.1614436810-2061300353.1614436810
本文由作者自行上传,并且作者对本文图文涉及知识产权负全部责任。如有侵权请及时联系(邮箱:nanxingjun@hmkx.cn
关键词:
基因,治疗,病毒,药物,疗法,疾病

人点赞

收藏

人收藏

打赏

打赏

我有话说

0条评论

0/500

评论字数超出限制

表情
评论

为你推荐

推荐课程


社群

精彩视频

您的申请提交成功

确定 取消
剩余5
×

打赏金额

认可我就打赏我~

1元 5元 10元 20元 50元 其它

打赏

打赏作者

认可我就打赏我~

×

扫描二维码

立即打赏给Ta吧!

温馨提示:仅支持微信支付!