眼病基因治疗新突破：改良的AAV载体仅需注射到玻璃体，就能转运到视网膜

之前，这种先天性失明一直无药可医，直到2017年12月10日，FDA批准了Spark公司的AAV基因疗法，通过腺相关病毒（AAV）载体，将正确的RPE65基因递送到视网膜细胞，用于治疗先天性黑蒙症2型。这也标志着人类基因治疗时代的正式到来。

但迄今为止，基于AAV病毒载体的眼病基因治疗，都需要将病毒载体直接注射到视网膜下，这种技术只有在拥有高水平专家和设备的专科医院才能进行，并且这种注射方式存在损坏脆弱的视网膜组织的风险。该方法的另一个缺点是由于AAV病毒横向扩散能力较弱，每次注射只能靶向注射点附近的一小部分细胞。

因此，需要开发出更好的适用于眼病基因治疗的病毒载体，可以通过微创给药就能更有效靶向视网膜感光细胞，以更安全更高效地治疗遗传性失明。

近日，德国慕尼黑大学等单位的研究人员在 EMBO Molecular Medicine 杂志发表了题为：Novel AAV capsids for intravitreal gene therapy of photoreceptor disorders 的研究论文。

研究团队开发了两种优化的新型腺相关病毒（AAV）载体——AAV2.GL和AAV2.NN，在小鼠、狗和猴子这三种动物模型眼睛中的实验显示，这两种新型AAV载体只需简单注射到眼睛的玻璃体内即可高效靶向视网膜感光细胞。同样也能高效转导人视网膜外植体培养的感光细胞。

https://www.embopress.org/doi/full/10.15252/emmm.202013392

撰文 | 王聪

编辑 | nagashi

排版 | 水成文