外泌体治疗公司 Evox 斥资9500万美元，推进外泌体临床试验

2021

02/24

生物世界

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外泌体 （Exosome），是细胞外囊泡 （EV）的一种主要类型，是直径为30至150 nm的纳米大小的膜结构，大多数细胞都会分泌外泌体。外泌体存在于各种生物体液中，通过其携带的蛋白质、核酸、脂质和代谢物等来发挥细胞间通讯功能，参与免疫应答、病毒感染、代谢和心血管疾病、神经退行性疾病以及癌症进展等多种生理和病理过程。

外泌体的组织相容性高、到达常规载体无法到达的组织和细胞、容量大、生产成本低等优势，具有作为药物递送载体的巨大潜力，因而受到越来越多的关注。

近日，位于英国的 Evox Therapeutics 从OrbiMed和谷歌风投筹集了6920万英镑（约9540万美元）， 以推进其外泌体疗法进入临床试验 。

Evox Therapeutics ，是一家位于英国的生物技术公司，该公司致力于通过工程化改造天然外泌体的递送能力，通过这种改造的外泌体递送蛋白质、RNA或DNA等，以达到常规方法无法进入的组织和细胞，用于治疗严重的罕见遗传疾病。

目前，Evox Therapeutics的研究重点是先天性代谢错误 （IEM）疾病，这类疾病是由于蛋白质、碳水化合物、脂肪或其他物质代谢问题引起的遗传性疾病。 尿素循环障碍 （UCD）是其中一组特殊的先天性代谢错误（IEM）疾病，是因为参与尿素产生的6种酶或2种线粒体转运蛋白之一的缺乏引起的遗传疾病，患者因尿素代谢紊乱而导致血液中氨的毒性水平积聚。

Evox Therapeutics通过其 DeliverEX 平台，对外泌体进行工程化修饰，使用工程化的外泌体来递送蛋白质、mRNA或DNA进入细胞，弥补缺失的代谢相关酶。

Evox Therapeutics除了自己正在研发的外泌体的疗法，2020年与武田公司签署了5项罕见病治疗的合作，与礼来公司合作开发外泌体递送siRNA和反义寡核苷酸治疗神经退行性疾病。

由于外泌体作为药物递送载体的优势，该领域已有不少玩家进入，2020年6月，Sarepta Therapeutics与Codiak Biosciences合作，开发工程改造的外泌体，用于递送基因疗法、基因编辑或基于RNA的疗法。同时，Codiak Biosciences自己正在研究基于外泌体的癌症治疗方法

由于外泌体具有穿越血脑屏障的能力，ArunA Biomedical则致力于研究外泌体疗法用于治疗中枢神经系统疾病。

外泌体除了在产业领域火热以外，在基础研究领域一样火热，短短几年时间，外泌体相关研究论文增长数十倍，现在每年发表的相关论文超过3000篇。

2020年以来，外泌体领域投资不断，迎来了产业化新浪潮，我们也期待外泌体走向临床，从概念成为现实。

参考资料：

https://www.fiercebiotech.com/biotech/evox-therapeutics-reels-95m-to-propel-exosome-based-pipeline