黑色素瘤新疗法！双特异性蛋白获FDA突破性疗法认定

作者丨迷迭香

近日，致力于TCRT细胞疗法开发的公司Immunocore宣布其新型双特异性蛋白tebentafusp（IMCgp100）获得FDA授予的突破性疗法资格，用于治疗HLA-A*02:01阳性、不可手术切除或转移性葡萄膜黑色素瘤（mUM）成人患者。
tebentafusp是Immunocore公司采用其专有的ImmTAC®技术平台开发的一款新型T细胞受体（TCR）双特异性免疫疗法，由可溶性TCR与抗CD3免疫效应器结构域融合而成，能够特异性靶向gp100（一种在黑色素细胞和黑色素瘤中表达的谱系抗原）。

2020年11月，Immunocore公布了该疗法的3期临床试验阳性结果，数据显示研究达到了主要终点：与研究者选定的治疗选择相比，tebentafusp治疗表现出强劲疗法、显著延长了总生存期（OS）。该研究中，研究者选定的治疗选择包括：达卡巴嗪，抗CTLA-4疗法Yervoy（ipilimumab，易普利姆玛)，抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗）。在意向性治疗（ITT）人群中，与研究者选定的治疗选择（82%达卡巴嗪，12% Yervoy，6% Keytruda）相比，OS的危险比（HR）更有利于tebentafusp（HR=0.51；95%CI:0.36-0.71；p＜0.0001），相当于死亡风险降低49%。这是TCR疗法的首次证明总生存期获益，也是双特异性药物第一次在实体瘤中证明可以延长总生存期

此前，FDA已授予了tebentafusp治疗葡萄膜黑色素瘤（UM）的孤儿药资格（ODD）和快速通道资格（FTD）。如果获得批准，tebentafusp将成为40年来第一个改善mUM患者OS的新疗法。

参考来源：

1.https://www.immunocore.com/news/immunocores-tebentafusp-granted-breakthrough-therapy-designation-unresectable-or-metastatic-uveal-melanoma-fda

2.https://www.immunocore.com/news/immunocores-tebentafusp-demonstrates-superior-overall-survival-compared-investigators-choice-phase-3-clinical-trial-patients-preone/