mRNA疗法还能治愈其他疾病吗？

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去年11月份，两种新冠肺炎疫苗在临床试验中取得了巨大成功，随后美国食品和药物管理局（FDA）批准了由辉瑞与BioNTech联合开发的mRNA疫苗以及Moderna公司研发的mRNA疫苗用于紧急使用。实际上，早在COVID-19大流行之前，mRNA疫苗就已经以其独特的优势吸引了大量的制药公司参与研发。

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信使RNA（mRNA）是一种将基因密码从DNA传递到蛋白质制造机器的核酸分子，科学家们希望可以将其作为翻译模板，重新设计一套多功能的药物或疫苗，以此在机体内产生疗或预防疾病所需的任何东西。

mRNA疫苗就是将编码某种病毒抗原蛋白的mRNA直接导入到动物的体细胞内，并通过宿主细胞的翻译系统合成相应的抗原蛋白，进而诱导宿主产生对该抗原蛋白的免疫应答，以达到预防和治疗病毒感染的目的。

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mRNA疗法在临床应用中最大的挑战是如何将mRNA靶向运输到特定的组织，并在没有过度副作用的情况下提供强大而持久的疗效。
   实际上，并不是放入一个mRNA序列，它就能治疗任何想治疗的疾病的。为某种疾病量身定制一种mRNA药物，通常意味着需要同时调整mRNA本身以及用于体内运输的脂质纳米颗粒结构。

脂质纳米颗粒（LNP）治疗肿瘤　

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当然，对于部分mRNA疗法来说，给药方式相对简单。例如，mRNA疫苗通常是对接种者进行肌肉注射，肌肉细胞获取mRNA并产生相应的病毒蛋白，宿主免疫系统受到这些病毒蛋白的刺激而产生抗体和T细胞，从而抵御未来的入侵。其他的局部注射方式（如皮下注射或肿瘤注射）也可以提供一些基于mRNA的利用免疫系统对抗癌症的治疗方法，这些疗法可以通过编码肿瘤蛋白或免疫信号分子来帮助增强人体对癌细胞的攻击。更多情况下，mRNA药物还是通过脂质纳米颗粒（LNP）来递送。值得注意的是，有时候mRNA药物的错误递送可能会导致严重的后果。例如，在治疗鸟氨酸氨甲酰基酶（OTC）缺乏症的mRNA疗法中，mRNA所编码的酶会导致血液中氨的积聚，从而诱发癫痫、昏迷甚至致死。因此，许多医药公司正致力于减少或消除这种mRNA疗法所可能带来的缺陷——通过调整脂质纳米颗粒的结构，或者用分子修饰它们，使它们进入特定的器官或细胞类型。

如今，针对COVID-19的mRNA疫苗竞赛并没有解决mRNA疗法面临的给药问题，但它可能在其他方面为mRNA疗法铺平了道路。如今，全世界许多制药公司和实验室都在努力寻找最佳脂质纳米颗粒（LNP），以安全高效地递送mRNA到达人体内的特定位置。相信这变革性的一天终将会到来。