干细胞一周资讯：第四款CAR-T疗法获批上市！治疗效果良好！

《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》：为指导我国免疫细胞治疗产品研发，提供可参考的技术标准，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定并发布了《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》。本指导原则适用于以在国内注册上市为目的，按照《药品管理法》、《药品注册管理办法》等药品管理相关法规进行研发和注册申报的免疫细胞治疗产品。

CDE

第四款CAR-T疗法获批上市：2月5日，美国FDA批准百时美施贵宝的CAR-T疗法Breyanzi上市，用于治疗先前已接受过2种或2种以上系统疗法的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（R/R LBCL）成人患者。试验的数据显示，单剂量Breyanzi治疗的总缓解率（ORR）为73%、完全缓解率（CR）为54%。实现CR的患者表现出持久缓解。这是美国FDA批准的第4款CAR-T细胞疗法。

BMS

国内干细胞药物临床申报概况：从国家食品药品监督管理总局药品审评中心官网获悉，针对慢加急性（亚急性）肝衰竭的间充质干细胞新药临床试验申请获得默示许可。这是2021年国内首个默许进入临床试验的干细胞药物。截止目前，国内共13款干细胞药物获准默许进入临床试验。

CDE

台湾将开放异体细胞治疗技术实施计划申请：中国台湾卫生主管部门开放自体细胞治疗至今2年多，为鼓励医疗院所投入异体细胞治疗研究，并要求相关机构对细胞保存更加完善，卫生主管部门拟修正“细胞治疗特管办法”，将开放异体细胞治疗技术施行计划申请，但须载明医疗院所自行发表的人体临床试验成果，并附有国内外文献报告，经核准后才能施行，新版本预计本月公告上路，专家称此是急性病患一大福音。

干细胞之家

国内免疫细胞治疗实体瘤新进展：根据国家药品监督管理局药品审评中心官网显示，针对晚期上皮性卵巢癌治疗的“靶向间皮素（Mesothelin，MSLN）嵌合抗原受体 NK 细胞（CAR-NK）注射液”的临床试验申请获受理，本产品是药审中心受理的首例“现货型”异体来源的CAR-NK产品，是免疫细胞治疗实体瘤的重要里程碑。

医麦客

2020年国内细胞和基因治疗融资概况：2020年国内共发生41起细胞与基因治疗融资交易事件，涉及金额超24亿美元。受新冠疫情影响，融资交易事件上半年较缓，只发生12起，29起发生在2020年下半年。其中细胞疗法融资金额多达104.62亿人民币，占2020年全年总融资金额的68%。在41起融资交易事件中，A轮、B轮及C轮融资占比较大，占比71%。

医麦客

CAR-T疗法长期疗效的最新数据：《新英格兰医学杂志》上发表的研究显示，由诺华（Novartis）公司开发的CAR-T疗法Kymriah在长期随访研究中表现出积极疗效：60%接受Kymriah治疗的B细胞淋巴瘤患者在接受治疗5年后仍然处于缓解期。在24名DLBCL患者中，46%的患者在5年后处于完全缓解。在14名复发/难治性滤泡性淋巴瘤患者中，71%在5年后仍处于完全缓解。

NEJM

利用干细胞技术培养人体肠道细胞：日本的科学家成功从人类诱导的多能干细胞培育出类似于人体中存在的小肠细胞。这种细胞可用于实验室研究人类小肠药物的运输和代谢。小肠上皮细胞是大多数口服药物吸收和代谢的部位。研究人员认为这些肠上皮细胞可以用作小肠的体外模型，以评估药物在人体中的肠道吸收情况。

生物谷