【PRO专栏】患者报告结局量表修订

患者报告结局量表修订

一般说来，一份修改后的量表应看作是一份与原来量表完全不同的量表，并且考察具体版本的测量特性。当量表中出现下述一项或多项变动时，应该进行附加验证来支持修订PRO量表的开发。

修改一份已有PRO量表时，可能需要额外的验证研究来确认修改的量表测量性质的适应性。建议根据修改的量表类型来决定采用何种附加验证。例如，小样本非随机研究可能对纵向反应量表转换成横向量表进行评价已是足够了。但是，如果PRO量表要应用于一个全新的患病人群，采用小样本随机研究来确定该量表对新总体来说的测量性质，能够降低在一个Ⅲ期研究中量表无法充分执行的风险性。
量表形成与测试的适宜性是针对特定的人群、条件和其他与量表研制相关的测量方面的，与预期的应用目的是相匹配的。PRO量表修订时，研究者通常应该提供能够明确新量表充分适宜的证据。这并不是意味着应用中每一个小变化或格式的必要改变都需要在最终的量表版本中记录下来。根据修订的方式，额外的定性研究可能是必要的。比如，量表的某些变化可能会导致患者对同一个问题的回答结果发生改变，包括以下情况：一份开发并且验证了可以测量一个概念的量表，用于测量一个不同的概念。如：在其他领域未实施测量的情况下，单独测量多领域PRO中的某个领域；改变应答的选项以评价不同的性质(如，厌烦程度的频率)；现有的证据仅提供特定的概念/领域得分时，可以采用一个指数或复合得分来概述多重的.

PRO概念/领域；利用已有PRO量表中的条目创造一个新的量表；利用现存量表中一个或多个条目满足原有条目未测量概念的要求。

在某一人群或条件下开发的量表，应用于不同的患者人群或条件。如：试验的目标人群与为量表开发和测评特性时应用的人群可能有着不同的疾病、社会环境或者严重程度；试验的目标患病人群的年龄、性别、种族以及发育或生命阶段与为量表开发和测评特性时应用的总体人群特征不同。

改变量表的条目内容或格式，包括以下情况：用于评价某一概念或领域的条目数量(增加或减少)；操作指南的表达和位置；条目的表达和排序；应答项的表达、分级、排序及数量；条目相关的回忆期；在条目或领域上进行比较的基准点；条目的权重；评分(包括总分、各领域的分和分割点的产生)；引起患者对量表、条目和应答选项等方面的理解产生变动的任何变化。

量表数据的收集方式发生改变。如：量表的实施者或问卷监督者改为自评式(在这种情况下会产生跳答模式问题)；纸笔自评PRO量表可以改为利用计算机或其他电子设施进行测评(如，计算机适应测试、交互语音应答系统、网络问卷调查表的实施)；用于一个试验的说明书或测量程序与其他验证性研究的不同(能够在原始版本中反映定义的基础上转变)。

一种语言或文化背景下发展的量表可改编或翻译后在另一种语言或文化下使用。建议起草者提供证据，证实翻译过程中的方法和结果确保反应信度未受到影响。以下是某些例子：PRO量表最初源于一种语言、文化或种族人群，随后用于另一种语言、文化或种族人群；国外发展和得以验证的PRO量表，应用到国人中去；研发者应该考虑到被广泛承认的翻译或跨文化性，包括但并不仅限于以下几点：翻译或改编者的背景和经历，翻译或改编中使用的方法学，不同版本间的一致性，不同译本的测量特性证据具有可比性。

其他PRO量表的变动或者是评价方法方面的变化，需要进行以下附加验证：PRO量表不是为临床试验中使用而开发或者并未确认有效；先前作为单一的评价方法研发：和使用的PRO量表应是疗效评价方法组的一部分；用于评价1种治疗措施效果的PRO，此后可用于测量一种疾病的好转用反向变化的分