耳聋基因治疗公司——分贝疗法登陆纳斯达克,成为第三家上市的耳聋基因治疗公司

2021
01/27

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生物世界
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撰文 | 王聪
编辑 | nagashi
排版 | 水成文

耳聋 ,是全世界最常见的感官障碍。根据世界卫生组织 (WHO) 统计,当今全世界约有十亿人存在听力损失,造成这些听力损失的原因包括噪音损伤、遗传因素、药物的耳毒性和人体衰老过程等等,由于全世界范围内的人口老龄化,预计听力损失人数在未来几十年中还将翻番。 
其中,每200名儿童中就有1名患有先天性听力障碍,每1000名儿童中就有1名耳聋。这些听力障碍和耳聋,大约一半是由基因突变引起的。目前已经发现约120种与遗传性耳聋相关的基因
随着基因治疗领域的发展,全世界范围内出现了多家耳聋基因疗法创业公司,其中比较亮眼的就有Decibel Therapeutics,该公司自2013年成立以来,共获得四轮融资,致力于通过基因疗法等手段治疗先天性耳聋和双侧前庭病,以及预防化疗药物顺铂副作用导致的听力损失。
2021年1月23日,Decibel Therapeutics美国证券交易委员会提交申请,将登陆纳斯达克 (股票代码DBTX),并计划首次公开募股筹集7500万美元资金,Decibel Therapeutics也将成为继 Frequency Therapeutics (2019年上市) Akouos (2020年上市) 之后的第三家上市的耳聋基因治疗公司。


该公司于2013年成立,位于马萨诸塞州波士顿,创始人为哈佛医学院 M. Charles Liberman 教授、密歇根大学Gabriel Corfas教授、约翰·霍普金斯大学Ulrich Mueller教授、哈佛医学院Albert Edge教授。

2015年10月15日,获得Third Rock Ventures的5200万美元的A轮融资;2017年7月6日,获得GV的B轮融资;2018年6月19日完成5500万美元C轮融资;2020年11月9日完成8220万美元D轮融资。

2017年11月,Decibel宣布与制药巨头 再生元 建立战略合作伙伴关系。
研发管线
Decibel Therapeutics 的研发管线主要集中在三个方向:
先天性、单基因性听力损失的基因疗法 :通过腺相关病毒 (AAV) 载体基因治疗,恢复耳蜗内的功能性细胞,解决由单基因突变引起的听力障碍。Decibel Therapeutics 在该方向有三个在研项目,分别是: DB-OTO (通过双AAV载体,修复otoferlin基因缺陷导致的儿童先天性耳聋 AAV.103 (通过AAV载体,恢复GJB2蛋白表达,治疗先天性听力损失) AAV.104 (靶点未公开,常染色体隐性遗传听力障碍)
毛细胞再生基因疗法 :通过恢复内耳中丢失的毛细胞,解决药物或年龄等因素等原因导致的获得性听力损失和平衡障碍。Decibel Therapeutics 在该方向有三个在研项目,分别是: DB-ATO (治疗双侧前庭病,通过AAV载体,利用前庭支持细胞选择性启动子在前庭支持细胞中表达毛细胞分化所需的转录因子ATOH1,以促进前庭毛细胞再生) AAV.201 (治疗双侧前庭病,具体信息未公开) 未定名项目 (通过耳蜗毛细胞再生,治疗感音神经性听力损失)
护耳疗法 :防止癌症患者接受顺铂化疗后导致的听力下降。Decibel Therapeutics 在该方向有一个在研项目 DB-020 (顺铂是最常用的化疗药物之一,但是具有耳毒性,导致许多患者永久性听力丧失,该疗法通过向耳鼓注射硫代硫酸钠,共价结合顺铂,使得顺铂在耳内失活,保护听力,而不影响顺铂的癌症疗效) DB-020是该公司进展最快的项目,目前处于多中心临床1b期。


参考资料:
https://www.decibeltx.com/


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关键词:
前庭病,基因,耳聋,疗法,药物

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