治疗胆汁淤积症,odevixibat在美、欧申请上市!

2020
12/25

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香港济民药业
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odevixibat用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症

近日,Albireo Pharma公司宣布,已向美国食品和药物管理局(FDA)提交了一份新药申请(NDA)、向欧洲药品管理局(EMA)提交了一份营销授权申请(MAA),寻求批准odevixibat用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)。PFIC是一种毁灭性的疾病,许多患者的唯一选择是肝移植或其他侵入性手术。

EMA将通过加速审批程序对odevixibat进行审查。随着FDA和EMA监管申请文件提交完成,odevixibat有潜力成为美国和欧洲第一个被批准用于PFIC的治疗药物。此前,EMA已授予odevixibat治疗PFIC的孤儿药资格、优先药物资格(PRIME),FDA已授予odevixibat治疗PFIC的快速通道资格(FTC)、罕见儿科疾病资格(RPDD)和孤儿药资格(ODD)。

odevixibat是一种首创、强效选择性、非系统性、回肠胆汁酸转运体(IBAT)抑制剂,具有最小的全身暴露并在肠道内局部发挥作用。目前,该药正被开发用于罕见儿童胆汁淤积性肝病的治疗,包括PFIC、胆道闭锁、Alagille综合征;其中,PFIC是首个目标适应症。

最近在AASLD会议上公布的数据,证实odevixibat治疗可为PFIC患者提供持久缓解。全球3期PEDFIC-1临床研究是在PFIC中开展的有史以来最大规模的研究。结果显示,研究达到了美国和欧盟监管要求的主要终点:与安慰剂相比,odevixibat显著降低了胆汁酸反应(SBA,p=0.003)、显著改善了皮肤瘙痒(p=0.004),腹泻率仅为个位数。此外,来自PEDFIC-2(开放标签3期扩展研究)的长期数据显示,在治疗长达48周的患者中,SBA持续和持久地减少、瘙痒评估得到改善、肝脏和生长功能指标令人鼓舞。在这2项研究中,odevixibat的耐受性良好,治疗引起的不良事件(TEAE)大多为轻度或中度。

odevixibat化学结构式

总的来说,这些研究再次证实了odevixibat有潜力成为第一个被批准用于治疗PFIC的药物。PFIC是一种毁灭性的疾病,目前采用包括肝移植在内的手术治疗。odevixibat是一种安全有效的治疗药物,有潜力为PFIC患者及其家属带来真正意义上的改变。在获得监管批准后,Albireo公司计划在2021年下半年将odevixibat推向市场。

PEDFIC-1是一项随机、双盲、安慰剂对照、全球多中心3期研究,在62例年龄6个月至15.9岁的PFIC1或PFIC2患者中开展。研究中,患者随机分配,接受2种口服剂量odevixibat的商业化制剂(40μg/kg/天,120μg/kg/天)或安慰剂,每日一次治疗24周。odevixibat治疗组患者接受每日一次口服胶囊或喷剂,这2类制剂不需要冷藏。

数据显示,在主要分析中,研究达到了符合美国监管的主要终点:odevixibat治疗组瘙痒评估阳性率为53.5%、安慰剂组为28.7%(p=0.004)。次要终点方面,odevixibat治疗组有42.9%的患者瘙痒评分有临床意义改善(定义为:在0-4分量表上,第24周瘙痒评分从基线水平下降≥1.0分)、安慰剂组为10.5%(p=0.018)。

此外,该研究也达到了符合欧盟监管的主要终点:odevixibat治疗组有33.3%的患者血清胆汁酸(sBA)降低70%或达到70μmol/L水平,安慰剂组没有患者达到这一目标(p=0.003)。次要终点方面,odevixibat治疗组胆汁酸平均降低114.3μmol/L、安慰剂组增加13.1μmol/L(p=0.002)。

2种剂量odevixibat在每个终点方面均有统计学意义。研究中,odevixibat的耐受性良好。不良事件发生率与安慰剂相似。研究过程中,没有发与药物相关的严重不良事件(SAE)。腹泻/频繁排便是最常见的与治疗相关的胃肠道不良事件,在odevixibat治疗的患者中发生率为9.5%,安慰剂组为5.0%。

原文出处:Albireo submits U.S. and European applications for odevixibat in liver disease

注:以上资讯来源于网络,由香港济民药业整理编辑(如有错漏,请帮忙指正),只为提供全球最新上市药品的资讯,帮助中国患者了解国际新药动态,仅供医护人员内部讨论,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。


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关键词:
胆汁淤积症,PFIC,胆汁酸,EMA,上市,治疗,研究

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