天价SMA药物,从医生角度来看最关注的是什么?

2020
12/04

+
分享
评论
Ryan Partners睿安咨询
A-
A+

今年8月份,一篇“一针70万天价救命药”的新闻登上微博热搜,引发社会热议。这一针天价救命药其实是一种名为Spinraza的治疗脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy,以下简称SMA)的罕见病药物,也是目前国内唯一一款获批的SMA治疗药物。

SMA是由于人体内被称作为“运动神经元存活1号”基因(SMN1)的缺失或异常/突变所导致的罕见病,是一种常染色体隐性遗传疾病,按照发病年龄与病程分为Type 0到Type Ⅳ共5种类型,其中6个月内发病的Type Ⅰ是最常见的类型,患者无法坐立或翻身,如果不能得到有效治疗,多数会在2岁以内死亡,约每6,000~10,000名新生儿中会发生1例。

对于罕见病SMA,目前只有3款治疗药物已获得FDA批准上市,分别是渤健的Spinraza、诺华的Zolgensma、基因泰克(罗氏)的Risdiplam。由于后2款药物还没有在中国上市,我们暂取美国的价格进行对比——

对于此类罕见病的治疗药物,医生的看法又是什么呢?根据Ryan Partners此前针对在日本市场,相关治疗医生对SMA的治疗药物看法的一项研究来看,医生对于此类治疗药物最关注的为以下几点:

第一, 有效性——对于此类难以治愈的罕见病来说,药物有效性一定是医生最为关注的点。除了通常强调的可以证明药效的临床试验数据,医生们特别提到了药物介入时间,对于SMA此类多在婴幼儿时期发病的疾病来说,药物在发病前介入是否能起到关键性作用,是否能显著延长患儿生命并且使患儿行动能力恢复到接近正常状态,这会很大程度上影响医生的处方意愿;

第二, 安全性——在可以证明药物安全性的药物临床试验数据外,医生们希望看到更多的真实世界数据,患者是否耐受,是否会出现任何重大的副作用及风险,真实世界数据可以在药物上市后持续为医生提供更多的参考;

第三, 使用频率和方式——上述3款SMA的治疗药物使用方式和频率都存在差异,比如Spinraza的鞘内注射,对于医生来说操作需要谨慎,有医生表示对于这种要求极高、需要准确掌握穿刺深度的注射方式,希望接受更多的培训与指导。

文章来自:睿安管理咨询

https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzUzMTc3MDYwOA==&mid=2247484726&idx=1&sn=dbcd39509bf5e1d104cb8c87e8e20b62&chksm=fabc38a9cdcbb1bf1de1661ebd38cb76a05c6e2fb5072bd7b6037fd6f478a07d970b83e8293a&token=1079326853&lang=zh_CN#rd


本文由作者自行上传,并且作者对本文图文涉及知识产权负全部责任。如有侵权请及时联系(邮箱:nanxingjun@hmkx.cn
关键词:
SMA,天价,药物,罕见病,医生,治疗

人点赞

收藏

人收藏

打赏

打赏

我有话说

0条评论

0/500

评论字数超出限制

表情
评论

为你推荐

推荐课程


社群

精彩视频

您的申请提交成功

确定 取消
剩余5
×

打赏金额

认可我就打赏我~

1元 5元 10元 20元 50元 其它

打赏

打赏作者

认可我就打赏我~

×

扫描二维码

立即打赏给Ta吧!

温馨提示:仅支持微信支付!