天价SMA药物，从医生角度来看最关注的是什么？

今年8月份，一篇“一针70万天价救命药”的新闻登上微博热搜，引发社会热议。这一针天价救命药其实是一种名为Spinraza的治疗脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy，以下简称SMA）的罕见病药物，也是目前国内唯一一款获批的SMA治疗药物。

SMA是由于人体内被称作为“运动神经元存活1号”基因（SMN1）的缺失或异常/突变所导致的罕见病，是一种常染色体隐性遗传疾病，按照发病年龄与病程分为Type 0到Type Ⅳ共5种类型，其中6个月内发病的Type Ⅰ是最常见的类型，患者无法坐立或翻身，如果不能得到有效治疗，多数会在2岁以内死亡，约每6,000~10,000名新生儿中会发生1例。

对于罕见病SMA，目前只有3款治疗药物已获得FDA批准上市，分别是渤健的Spinraza、诺华的Zolgensma、基因泰克（罗氏）的Risdiplam。由于后2款药物还没有在中国上市，我们暂取美国的价格进行对比——

对于此类罕见病的治疗药物，医生的看法又是什么呢？根据Ryan Partners此前针对在日本市场，相关治疗医生对SMA的治疗药物看法的一项研究来看，医生对于此类治疗药物最关注的为以下几点：

第一， 有效性——对于此类难以治愈的罕见病来说，药物有效性一定是医生最为关注的点。除了通常强调的可以证明药效的临床试验数据，医生们特别提到了药物介入时间，对于SMA此类多在婴幼儿时期发病的疾病来说，药物在发病前介入是否能起到关键性作用，是否能显著延长患儿生命并且使患儿行动能力恢复到接近正常状态，这会很大程度上影响医生的处方意愿；

第二， 安全性——在可以证明药物安全性的药物临床试验数据外，医生们希望看到更多的真实世界数据，患者是否耐受，是否会出现任何重大的副作用及风险，真实世界数据可以在药物上市后持续为医生提供更多的参考；

第三， 使用频率和方式——上述3款SMA的治疗药物使用方式和频率都存在差异，比如Spinraza的鞘内注射，对于医生来说操作需要谨慎，有医生表示对于这种要求极高、需要准确掌握穿刺深度的注射方式，希望接受更多的培训与指导。

文章来自：睿安管理咨询

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