治疗儿童肾上腺皮质功能不全新药氢化可的松在美上市

近日，Eton Pharmaceuticals公司宣布其药物Alkindi Sprinkle（hydrocortisone，氢化可的松）口服颗粒剂已在美国全面上市销售和分销。今年9月，Alkindi Sprinkle获得美国FDA批准，作为一种替代疗法，用于治疗17岁以下肾上腺皮质功能不全（Adrenocortical Insufficiency，AI）儿童。

值得一提的是，Alkindi Sprinkle是第一个也是唯一一个获FDA批准的氢化可的松颗粒剂，专门用于治疗AI儿童患者。Alkindi Sprinkle是一种速释口服氢化可的松颗粒制剂，在室温下的保质期为3年，不需要冷藏。

Alkindi Sprinkle口服颗粒剂的批准，得到了6项临床研究的支持，其中包括第一个也是唯一一个评估口服氢化可的松治疗新生儿至8岁以下儿童AI的介入性III期研究。

在Alkindi Sprinkle获得批准之前，口服氢化可的松是仅5mg及更高剂量的片剂制剂获得了FDA批准。许多儿科患者需要低剂量和精确滴定的灵活性。因此，照料者必须切割或分割高规格氢化可的松片剂，以达到幼儿所需的低剂量，这可能导致剂量不准确。

Alkindi Sprinkle采用经商业验证的技术制造，有4种强度：0.5mg、1mg、2mg、5mg，将使临床医生能够根据每例患者的需要，根据剂量和给药说明进行个体化给药。

小儿肾上腺皮质功能不全（AI）是一种罕见的疾病，其特点是无法合成和释放氢化可的松（皮质醇），有时甚至是醛固酮。这会导致雄性激素过多（女性性发育异常、青春期提前、生长终止和身材矮小）。儿童AI最常见的形式是先天性肾上腺增生（CAH），它是由基因缺陷引起的。原发性或中枢性（二级和三级）AI患者体内皮质醇水平不足。体内皮质醇的减少可能会导致致命的后果，如肾上腺危象。为了生存，AI患者必须每天补充皮质醇。Eton公司估计，在美国，小儿AI影响5000-11000名儿童。

原文出处：Eton Pharmaceuticals Announces Availability of Orphan Drug ALKINDI® SPRINKLE (hydrocortisone) in the United States

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