首个原发性高草酸尿症RNAi药物获FDA批准上市

2020
12/25

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美国食品和药物管理局(FDA)批准首个用于治疗原发性高草酸尿1型(PH1)的药物——Oxlumo(lumasiran)上市

今日,美国食品和药物管理局(FDA)批准首个用于治疗原发性高草酸尿1型(PH1)的药物——Oxlumo(lumasiran)上市,Oxlumo已被FDA授予治疗PH1的孤儿药资格(ODD)、突破性药物资格(BTD)。

此外,Oxlumo的开发者Alnylam公司还收获一张价值1-3亿美元的优先审评券,优先审评券全称:儿科罕见病用药优先评审卷,英文名PediatricRareDiseasePriorityReviewVoucher,为FDA鼓励药企开发儿科罕见病的政策产物。

FDA药物评估和研究中心心脏病和肾脏科主任NormanStockbridge博士表示:“Oxlumo获批上市,是患者、主治医生、专家、赞助人在药品开发会议及其他形式上努力的结果,这代表着社区参与解决罕见病用药的巨大胜利。”

原发性高草酸尿症(PHs)是由过量的草酸盐引起的,草酸盐是一种食物中消耗的物质,也是人体产生的物质,草酸直接参与PH1,是病理生理学的代谢物。PH1是最常见和最严重的PHs类型。PH1属于罕见病,据估计,在北美和欧洲,每百万人中有1到3人罹患PH1,约占PHs病例的80%,共计约3000~5000例患者。

PH1患者产生过多的草酸,草酸与钙结合,导致肾结石和肾脏沉积。对于肾功能衰竭的患者来说,需要进行性的血液透析治疗。当肾功能恶化时,草酸会积聚并损害其他器官,包括心脏、骨骼和眼睛。

Oxlumo是靶向羟基酸氧化酶1(HAO1)的皮下注射RNAi药物。HAO1编码乙醇酸氧化酶(GO),因此通过沉默HAO1和消耗GO酶,Oxlumo可抑制肝脏中草酸的产生并使其正常化,从而潜在地阻止PH1疾病的进展。

Oxlumo已结束2项III期临床研究:一项为针对6岁及以上患者的随机、安慰剂对照试验,试验名称为ILLUMINATE-A;另一项为针对6岁以下患者的开放性研究,试验名称ILLUMINATE-B。首次给药的患者年龄从4个月到61岁不等。

ILLUMINATE-A中,26名患者接受Oxlumo治疗;13名患者接受安慰剂治疗。主要终点基线到第6个月的24小时内尿液中草酸含量变化。治疗组,患者尿液中草酸含量平均减少65%,而安慰剂组仅为12%。第6个月时,52%治疗组患者24小时尿液草酸含量达到正常水平,而安慰剂组中这一数值是0。

ILLUMINATE-B中,16名年龄小于6岁的患者都接受了Oxlumo治疗。采用另一种尿液中草酸的测量方法,研究表明,在研究的第六个月,尿草酸平均减少了71%。

在第二项研究中,16名年龄小于6岁的患者都接受了Oxlumo治疗。采用另一种方法测定尿液中草酸含量,研究表明,在第6个月时,患者尿液草酸含量平均减少71%。

Oxlumo最常见的不良反应为注射部位反应和腹痛。

Oxlumo于2020年7月获得英国药品和保健品管理局(MHRA)授予早期使用权(EAMS),用于治疗原发性高草酸尿症1型,以确保患者在欧盟药监局(EMA)批准Oxlumo上市前可以接受Oxlumo治疗。

11月19日,欧盟药监局正式批准Oxlumo上市,同样用于治疗原发性高草酸尿症1型患者。在欧盟,Oxlumo已被授予孤儿药资格(ODD)、优先药物资格(PRIME)。

除ILLUMINATE-A和ILLUMINATE-B外,Oxlumo还另外开展一项III期临床研究ILLUMINATE-C,适应症为PHs和PH1,预计将于2021年5月完成主要研究。

关于Alnylam公司

Alnylam是全球RNAi(RNA干扰)创新药物领先企业,其RNAi疗法主要集中在4个疾病治疗领域:遗传病、心脏代谢疾病、传染病、以及中枢神经系统(CNS)&眼部疾病。

Alnylam上市及在研产品列表

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Oxlumo,FDA,罕见病,药物,上市,批准

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