没有好的诊断就导致没有足够的患者可以被检出。
蕈样肉芽肿型皮肤T细胞淋巴瘤(MF-CTCL)是一种极为罕见的皮肤肿瘤疾病。据Ryan Partners估计,该病目前在国内的发病率仅为10万分之0.09,每年新发病人仅为大约1,300人左右。此外,考虑到MF-CTCL的病程较长,目前国内实际的患病人群预估在18,000人左右,且国内的大部分专家认为该患病人数会维持长期的稳定。
那目前MF-CTCL在国内的诊疗状况如何呢?
首先是诊断。作为罕见病,MF-CTCL的诊断目前是其患者旅程上的最大障碍。RP估计,目前MF-CTCL在国内的诊断率仅为15%左右。低诊断的主要原因是医生对MF-CTCL欠缺认知,导致其经常性地被诊断为寻常红疹等皮肤疾病,进而无法推进到后续的病理诊断、IHC做最终确诊。面对这样的问题,国内以南京皮研所的孙建方医生等为主导,开展了多个有关提升MF-CTCL认知和诊断为主题的项目及会议。然而,由于该些项目及会议每年覆盖到的医生有限,而MF-CTCL的患者就诊又相对分散,导致MF-CTCL的诊断率并未有明显的提升。
其次是治疗。没有好的诊断就导致没有足够的患者可以被检出,进而导致目前国内针对MF-CTCL做药物研发及生产的企业兴趣寥寥。目前针对轻中度的MF-CTCL药物中,氮芥是最为有效的药物。但因为患者稀少,再加上地区政府的政策问题和氮芥本身的保存难度,导致生产企业极度缺乏。从最新的药物注册数据库来看,也没有新的针对轻中度MF-CTCL药物的注册。由此可见,中短期内,MF-CTCL治疗市场仍然处于特效药空白的状态。
总而言之,国内MF-CTCL市场仍处于待开发阶段,仍有很多患者的未满足需求没有很好得到解决,值得相关药企关注和研究。
文章来自:睿安管理咨询
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