1型糖尿病预防性治疗新药将上市

Provention Bio公司近日宣布，随着化学、制造和控制（CMC）及管理信息模块的提交，已完成向美国食品和药物管理局（FDA）滚动提交teplizumab（PRV-301）的生物制品许可申请（BLA），这是一种抗CD3单克隆抗体，用于高危人群预防或延缓发生临床1型糖尿病（T1D），这里的高危人群是指体内存在2种或多种与T1D相关的自身抗体。

FDA有60天的时间审查最终提交的材料，以确定BLA是否完整。如果被认为完整，BLA将被视为可接受备案和审查，并确定处方药用户收费法（PDUFA）目标日期。

teplizumab的BLA，基于TrialNet开展的“At-Risk”研究的临床数据。该研究评估了teplizumab用于高危群体预防或延缓发生临床1型糖尿病（T1D）的疗效和安全性。研究数据已于2019年6月在旧金山举行的美国糖尿病协会（ADA2019）第79届科学会议上公布。结果显示，与安慰剂相比，单个为期2周（14天）疗程的teplizumab治疗显著推迟了高危儿童和成人临床T1D的发病和诊断时间，T1D发病率降低50%，发病中位时间推迟至少2年。这些数据清楚地显示，短期免疫治疗可以显著延缓T1D的临床发生，开发不需要连续治疗以影响自身免疫性疾病的免疫调节药物将是一个重大的模式转变。

根据“At-Risk”研究，teplizumab是第一个可显著延迟T1D临床发病的免疫调节剂，有望干预并从根本上改变高危群体的T1D进展！

teplizumab（PRV-031）预防和干预1型糖尿病（T1D）病程

teplizumab是一种研究性抗CD3单克隆抗体，开发用于拦截和预防临床T1D。该抗体已在多项临床研究中进行了评估，涉及超过1000例患者，其中超过800例患者接受了teplizumab治疗。此前在新诊患者中开展的研究显示，teplizumab持续证明了其保持β细胞功能和减少外源性胰岛素使用的能力。目前，Provention Bio公司正在评估teplizumab用于新近诊断为临床T1D的患者（III期PROTECT研究），同时也在评估teplizumab用于T1D患者亲属中具有高风险个体预防T1D的潜力。

“At-Risk”研究共入组了76例年龄8-49岁的“高危”受试者，这些受试者存在2种或多种T1D自身抗体和异常的葡萄糖代谢（血糖异常）。72%的受试者年龄在18岁以下。研究中，这些受试者随机接受teplizumab或安慰剂治疗。

研究结果表明，在高危儿童和成人中，与安慰剂相比，单个14天疗程teplizumab治疗显著延迟了临床T1D的发病和诊断，延迟的中位时间为2年。具体为，安慰剂组受试者临床诊断T1D的中位时间刚刚超过24个月，相比之下，teplizumab组受试者临床诊断T1D的中位时间刚刚超过48个月（p=0.006）。在研究期间，安慰剂组有72%的患者出现临床糖尿病，teplizumab组仅为43%。研究中，teplizumab的耐受性良好，安全性数据与先前对新诊患者的研究一致。

这项具有里程碑意义的突破性研究表明，可以使用免疫疗法，特别是teplizumab，来预防或显著延缓临床1型糖尿病发作至少2年时间。更重要的是，研究中约60%的受试者在一个疗程的teplizumab治疗后没有出现T1D，比例是安慰剂组的2倍。

teplizumab是第一个显示可延迟T1D临床发病的免疫调节剂。其临床结果对于有患1型糖尿病风险的个人，如患者家属，具有真正的临床意义。延迟临床T1D的发病可能意味着疾病负担可能会推迟到患者能够更好地管理其疾病的时间，例如婴儿期、小学、高中甚至大学之后。teplizumab上市后，临床医生将可以干预并从根本上改变这些高危受试者的T1D进展。

原文出处：Provention Bio Completes Rolling Submission of the Biologics License application (BLA) for Teplizumab for the Delay or Prevention of Clinical Type 1 Diabetes in At-risk Individuals

注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。

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