​CDE公布第三批临床急需境外新药名单

作者：拿铁猫

10月29日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）公示了第三批临床急需境外新药，共计7个品种。

第三批临床急需境外新药公示名单

01

2018年9月3日，EMA批准赛诺菲纳米抗体药物Cablivi（Caplacizumab）用于治疗成人“获得性血栓性血小板紫癜”（aTTP）。2019年2月6日，卡普赛珠单抗（Caplacizumab-yhdp）获FDA批准上市，联合血浆置换和免疫疗法治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（TTP）。

卡普塞珠单抗（Caplacizumab-yhdp）是一种靶向血管性血友病因子(vWF)的抗体片段，阻断超巨大血管性血友病因子(vWF)多聚体与血小板的相互作用，从而减少vWF介导的血小板粘附和血小板消耗，适用于有获得性血栓形成血小板减少性紫癜(aTTP)成年患者的治疗，与血浆交换和免疫抑制治疗联用。

TTP是一种罕见的以血小板减少和溶血性贫血为特征的血栓性微血管病（TMA），发病率约3/100万～11/100万，其中，约六分之一的TTP患者患有难治的获得性TTP。国内尚无全面统计，预测发病率约在2/100万～8/100万。TPP患者不及时治疗病死率80～90%，应用血浆置换治疗后，病死率降至10～20%。

02

Xospata（Gilteritinib）是日本安斯泰来（Astellas）研发的FLT3靶向制剂，用于存在FLT3突变的复发性或难治性急性髓性白血病（AML）成人患者的治疗。

据美国癌症协会估计，2018年美国有大约1.9万人被诊断为AML。患者长期存活率低，60岁以下适合治疗的急性髓细胞白血病病人5年存活率仅约40%。众多该病患者中，仅有少部分能够幸运存活5年以上。AML与多种基因突变有关，Xospata属于第二代FLT3抑制剂，针对FLT3跨膜区内部串联重复（ITD）和FLT3酪氨酸激酶结构域（TKD）这2种不同的突变具有抑制作用。经研究表明，25~30%的急性髓性白血病是由髓性细胞中的FLT3激酶突变所致。

03

Tibsovo(ivosidenib)是一款针对 IDH1 基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂，适用于治疗 IDH1 基因突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML)。IDH1 是一种代谢酶，其基因突变存在于包括急性髓系白血病、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。

04

BioMarin研发的Brineura（Cerliponase alfa），适应症为晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2）。CLN2主要影响儿童，是巴登氏病的一个亚型，由三肽水解酶（TPP1）缺乏造成溶酶体储存障碍，是一种致死疾病。折扣前，Brineura的年治疗费用约70万美元。

CLN2疾病是一种罕见的，迅速进展的致命性脑部疾病。在美国，大约每十万新生儿中有2到4例。这些儿童在6岁左右完全丧失了走路和说话的能力，引发死亡通常在8至12岁之间。

05

Biogen研发的富马酸二甲酯缓释胶囊（Tecfidera）用于治疗多发性硬化病（multiple sclerosis, MS）。作为一线治疗药物，除了具有口服的优势外，Tecfidera还具有很好的免疫调控能力，却并不产生显著的免疫抑制剂作用，耐受性和副作用低。

06

巴洛沙韦Xofluza（Baloxavir marboxil）是一种口服内切核酸酶抑制剂，可以抑制流感病毒RNA聚合酶（RdRp）的核酸内切酶亚基（PA），以阻止病毒合成mRNA，进而阻断病毒的复制。该药物用于12岁及以上患者急性、无并发症流感的治疗。Xofluza可用于对抗A型和B型流感病毒，包括达菲（oseltamivir，奥司他韦）耐药流感株和禽流感株（H7N9，H5N1）。

07

Verkazia（ciclosporin）用于治疗严重性春季角膜结膜炎（VKC）。该疾病是一种罕见的慢性眼睛过敏性炎症，主要影响儿童和青少年，20 岁以下男性多见，严重者角膜功能会遭到损害，甚至导致视力丧失。欧盟每1万人中就有1至3人患有这种疾病。

打赏