大数据+人工智能赋能，药物研发「加速跑」

作者：高雅静 何蓓蓓

持续上升的肿瘤发病率导致抗肿瘤药物市场增速明显，但其研发却面临着投入高、周期长、风险大等问题。肿瘤之难如何破局？迅速发展的大数据及人工智能技术，或成为缩短抗肿瘤药物马拉松式研发进程的重要突破点。

国产创新药驶入快车道

全球癌症负担正以惊人的速度增长。世界卫生组织（WHO）下属的国际癌症研究机构（IARC）最新的《2020年世界癌症报告》显示：预计全球每年新发癌症病例将从2018年的1800万人增加到2040年的2700万人，上升50%；其中，发展中国家增长的幅度高于发达国家。

随着癌症发病率的持续上升，抗肿瘤药物已成为制药领域的重点研究方向，其中又以免疫疗法和分子靶向药物为重中之重。有统计数据显示，2016年全球肿瘤药物市场规模高达1145亿美元，占全球药品销售规模的10.3%；预计2020年全球肿瘤药市场规模超过1500亿美元；而肿瘤免疫疗法市场预估超500亿美金（2022年）。

由于抗肿瘤药物市场规模的持续扩张、政府支持以及系列利好政策的驱动，中国医药企业迎来蓬勃发展的好时期，短短几年内已有一波国产创新药赶超上来，正不断影响着中国的临床诊疗实践。

其中，作为创立仅三年就成功登陆港股的基石药业（香港联交所代码：2616），从2020年初至今，已达成多项重要的临床及注册里程碑事件，将其推进到临近商业化阶段。

大数据成为药物研发“催化剂”

尽管药物研发市场潜力无限大，但想要在激烈的竞争中脱颖而出，并快速获取收益，显然并不是件容易的事情。

众所周知，全球药物研发普遍面临着投入高、周期长、风险大的问题。复旦大学附属中山医院院长樊嘉表示，一款新药从开始研发到投入市场，通常需要10-15年；但如今，随着数字经济时代的到来，大数据、人工智能等技术的应用，将大大缩短药物研发时间，提升效率和质量。“我们知道，对药的研发，有药理、毒理、化学（合成）、抗体等多个学科领域。通过大数据的一些形式能够优选到最好的，提炼到最有效的目标药物，加快临床试验速度。”樊嘉说。

临床试验是验证一个药物的有效性和安全性的最佳方法。但临床开发难度大、要求高，即使在发展水平最高的欧美国家，每10个进入临床开发的药物，大约只有一个能成功。与欧美国家相比，中国临床开发起步晚，开展临床研究所面临的挑战更大。

要打破临床开发的瓶颈，应该主动利用数字经济时代的优势，挖掘临床需求，解决临床需求，更经济、更有针对性地开发药物，提高成功率。基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“基石药业的临床开发平台借助运用大数据、人工智能等相关技术，赋能临床试验的各个阶段。”

在针对IV期肺癌的临床试验中，基石药业就根据已有的临床数据，结合中国的诊疗现状，通过优化试验设计，创新性地在III期临床试验中同时评估其PD-L1 抗体舒格利单抗（CS1001）在两种病理类型肺癌的疗效与安全性，同时进行两个适应症的注册申请，这不仅极大地加快了研发速度，还降低了研发成本。作为一项接近500例患者的III期临床研究，在面临激烈的入组竞争和新冠肺炎疫情的影响下，基石药业仍然仅用了20个月便成功完成了从首例患者给药到公布主要研究结果的全过程。

“我们实时监测临床试验数据，并从中识别风险，以提升临床试验的成功率。”江宁军博士补充道，“展望未来，借助人工智能科技高效地进行数据整理，生成临床试验报告内容，并支持药品注册工作，也是我们可以探索的方向。”

基石药业致力于打造中国领先的创新药物”临床开发引擎”，其强大的临床开发实力还可以从近期和辉瑞的一项总价值高达4.8亿美元（折合人民币约32.64亿元）的战略合作中一窥全貌。根据合作框架，辉瑞将获得基石药业旗下抗肿瘤领域拳头产品PD-L1抗体舒格利单抗中国大陆的独家商业化权利，该产品有望成为同类最优的一款抗PD-L1抗体，这不仅是对舒格利单抗商业化前景的高度看好，更是对这家年仅四岁的公司研发能力的有力认证。

“高效的临床开发模式有力地助推了新药研发和商业化的步伐，基石药业正从临床开发阶段加速迈进商业化阶段。”基石药业大中华区总经理兼公司商业化运营负责人赵萍女士指出，“2020年是基石药业商业化提速的关键一年，将在年内实现十余项里程碑事件，包括5项以上NDA递交以及7项数据发布。在可预见的未来，基石药业将不断加快肿瘤新药上市步伐，以更快的速度惠及全球患者，推动肿瘤精准治疗的发展。”目前，基石药业的产品管线已覆盖超过55%的癌症新增病例，包括肺癌、结直肠癌、胃癌、肝癌、食管癌。15款肿瘤候选药物中，5款已处于关键性临床后期，其中3款已经获得美国FDA批准上市。展望未来，基石药业作为创新生物医药公司将帮助中国肿瘤患者获得更优的治疗方案。

其中，基石药业全球首个GIST（胃肠道间质瘤）靶向药物-阿泊替尼片已在海南博鳌乐城先行落地，中国患者将有望同步使用全球领先的创新药物。此举也意味着基石药业在商业化道路上开始全面提速。

大数据、AI落地瓶颈待破

尽管大数据、人工智能（AI）等已成为药物研发的重要手段，但真正推动其在医药领域落地，仍面临着一些困难和挑战。在近日复旦大学医院管理所举办的中法卫生管理线上研讨活动中，来自国内外肿瘤领域的医院管理专家就这些症结进行了深入的探讨。

在医院管理专家们看来，结构化的大数据应用难题首当其冲，就医院层面而言，从HIS系统上提取结构化的数据会非常有助于大数据利用，但临床一线病历又很难真正用结构化的语言进行简单描述；其次，在数据共享也很难全面放开，特别是对于凝结了医院劳动力的这种无形资产的数据，国内尚未建立起类似知识产权保护的成熟机制，一旦放开，医院权益很有可能受到伤害；最后，数据往往会经过多方机构使用，涉及人员众多、层次复杂、数据价值界定不清晰等，在安全防范以及隐私保护上争议颇多。

 “目前流行病数据不全，各医院间数据结构不统一，数据不对外共享，这些都会影响我们在项目立项和启动时与不同医疗机构之间的合作。未来需要企业、医院、政府能够共同努力，实现更好的数据共享，这将有利于企业能够针对有中国特色的癌种进行创新，满足国内患者的医疗需求。”江宁军呼吁多方应该尽快解决数据共享难题以造福患者。

随着信息化进程的加快，数据的来源已不是问题。更为重要的是如何将海量的数据转化为统一的、可用于研究应用的结构性数据，为药物研发、临床科研等提供有效助力。“现在跟医疗相关的一切活动，还有一些医疗行为，我们都可以利用大数据捕获，之后怎么办？可以通过人工智能来分析。”樊嘉说。

比如说，利用人工智能技术建立相应的模型，可筛选更符合试验需要的目标患者，提高临床试验的效率和成功率；同时，在临床的鉴别诊断上，也能明显提高准确性；此外，它还能挖掘数据和传染性疾病的潜在关联，进行疾病风险预测、预警。樊嘉表示，中山医院除了先行先试的病理、超声、影像、核医学等领域外，也在重点布局试点心血管病中心和肝癌中心两大学科，进行大数据和人工智能的开发应用和研究。

“大数据、人工智能的应用是全方位的，不仅仅体现在药物研发上，还体现在临床科研研究、全生命周期的健康管理、疑难疾病诊治、医院管理等各个方面。”对于大数据和人工智能的未来，樊嘉充满期许。

虽然有许多瓶颈尚待突破，但毫无疑问的是，随着大数据技术、人工智能等技术的不断成熟，以及有关数据政策和法律的完善，药物研发的产业格局必将发生改变。未来，谁能有效解决这些关键问题，谁就能在激烈的角逐竞争中占据高地。

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