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19岁男孩，糖尿病竟然被治愈了？

2020

10/13

一节生姜

A-

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神奇治愈

19岁男孩的1型糖尿病，竟然被神奇治愈

常见的糖尿病，分1型和2型，此外还有特殊的妊娠性糖尿病。1型糖尿病是因为生产胰岛素的细胞数量减少或功能不全, 患者发病年龄比较小，需要注射胰岛素来治疗。导致1型糖尿病的原因，往往是自身免疫，也就是免疫系统过度激活，对自身的细胞（生产胰岛素的胰岛B细胞）进行攻击，造成损伤。

对于1型糖尿病患者来说，停用胰岛素，是基本不可能的。

但是，10月8日，《新英格兰医学杂志》报道了一个奇迹：一个19岁的男孩，在诊断为1型糖尿病21个月之后，竟然被治好了，不再需要注射胰岛素控制血糖(1)。

患者在15岁时，出现慢性粘膜皮肤念珠菌感染，有慢性腹泻和口腔及直肠溃疡症状，也有复发性肺感染和低血球蛋白血症的病史。在17岁时，患者因为出现糖尿病性酮症酸中毒，糖化血红蛋白水平明显升高，以及谷氨酸脱羧酶（GAD）自身抗体阳性，因此被诊断为1型糖尿病。

因为患者的慢性粘膜皮肤念珠菌感染，以及自身免疫性肠病和血细胞减少症，医生使用芦可替尼（ruxolitinib）对患者进行治疗，每天两次，每次10毫克。在治疗几个月之后，不但患者的念珠菌感染和自身免疫疾病得到缓解，胰岛素的使用也减少了。

在芦可替尼治疗一年后，患者完全停止了胰岛素治疗，血糖仍然保持正常！

并不是所有的1型糖尿病，都适用芦可替尼

基因检测发现，该患者携带STAT1基因突变，因为突变，导致STAT1过度激活。

图：细胞因子结合受体，受体激活JAK，JAK又进一步激活STAT(2)。

芦可替尼是JAK1 和JAK2 抑制剂。JAK是一种激酶，很多细胞因子与其受体结合后，JAK就会激活，JAK进一步激活下游的STAT。

芦可替尼等于是关闭了来自上游的JAK信号，会限制STAT1的过度激活。因此，如果芦可替尼能治疗1型糖尿病，那也不是所有的都能治，患者需要携带类似的STAT1基因突变。

所以，这名19岁的患者，得了糖尿病是不幸的，但是因为携带STAT1基因突变，却又是有幸的，有了治愈的机会。

STAT1基因突变简直就是一个钻石突变！

当然，这名19岁的患者，只是第一个在使用芦可替尼后停用了胰岛素的患者，效果是否能长期维持？还需要进一步观察，也需要更多的临床案例来支持芦可替尼的治疗效果。

芦可替尼是不是一个神药？

订阅本公号的读者，应该对芦可替尼不陌生：在一个国内的小规模临床试验中，重症新冠患者接受芦可替尼治疗后，出现了零死亡，而对照治疗组患者，死亡率为14.3%。(3)。

在临床试验中，芦可替尼对中度、重度斑秃也显示出了治疗效果(4)。

同样，在一个治疗白癜风的2期临床试验中，外涂的芦可替尼药膏让一半的患者症状出现了明显缓解。(5)

芦可替尼，是一个值得期待的“神药”！

参考文献：

1. Chaimowitz NS, et al. STAT1 Gain of Function, Type1 Diabetes, and Reversal with JAK Inhibition. New England Journal of Medicine.2020;383(15):1494-6. doi: 10.1056/NEJMc2022226.

2. Bharadwaj U, et al. Targeting Janus Kinases and Signal Transducer and Activator ofTranscription 3 To Treat Inflammation, Fibrosis, and Cancer: Rationale,Progress, and Caution. Pharmacological Reviews. 2020;72(2):486. doi:10.1124/pr.119.018440.

3. Cao Y, et al. Ruxolitinib in treatment ofsevere coronavirus disease 2019 (COVID-19): A multicenter, single-blind,randomized controlled trial. Journal of Allergy and Clinical Immunology.2020;146(1):137-46.e3. doi: 10.1016/j.jaci.2020.05.019.

4. Mackay-Wiggan J, et al. Oral ruxolitinib induces hair regrowth in patients with moderate-to-severealopecia areata. JCI insight. 2016;1(15).

5. Rosmarin D, et al. Ruxolitinib cream for treatment of vitiligo: a randomised,controlled, phase 2 trial. The Lancet. 2020;396(10244):110-20. doi:10.1016/S0140-6736(20)30609-7.

（作者：张洪涛，笔名“一节生姜”。宾夕法尼亚大学医学院病理及实验医药系研究副教授，研究领域：癌症的靶向治疗以及免疫治疗。著有科普读物：《吃什么呢？——舌尖上的思考》，《如果舌尖能思考》。可以谈最前沿的医学研究，也可以讲最通俗的故事。）