19岁男孩,糖尿病竟然被治愈了?

2020
10/13

+
分享
评论
一节生姜
A-
A+

神奇治愈


1
 
19岁男孩的1型糖尿病,竟然被神奇治愈  

 

常见的糖尿病,分1型和2型,此外还有特殊的妊娠性糖尿病。1型糖尿病是因为生产胰岛素的细胞数量减少或功能不全, 患者发病年龄比较小,需要注射胰岛素来治疗。导致1型糖尿病的原因,往往是自身免疫,也就是免疫系统过度激活,对自身的细胞(生产胰岛素的胰岛B细胞)进行攻击,造成损伤。

对于1型糖尿病患者来说,停用胰岛素,是基本不可能的。
 
但是,10月8日,《新英格兰医学杂志》报道了一个奇迹:一个19岁的男孩,在诊断为1型糖尿病21个月之后,竟然被治好了,不再需要注射胰岛素控制血糖(1)。
 
患者在15岁时, 出现慢性粘膜皮肤念珠菌感染,有慢性腹泻和口腔及直肠溃疡症状,也有复发性肺感染和低血球蛋白血症的病史。在17岁时,患者因为出现糖尿病性酮症酸中毒,糖化血红蛋白水平明显升高,以及谷氨酸脱羧酶(GAD)自身抗体阳性,因此被诊断为1型糖尿病。
 
因为患者的慢性粘膜皮肤念珠菌感染,以及自身免疫性肠病和血细胞减少症,医生使用芦可替尼(ruxolitinib)对患者进行治疗,每天两次,每次10毫克。在治疗几个月之后,不但患者的念珠菌感染和自身免疫疾病得到缓解,胰岛素的使用也减少了。
 
在芦可替尼治疗一年后,患者完全停止了胰岛素治疗,血糖仍然保持正常!
 
2
 
并不是所有的1型糖尿病,都适用芦可替尼  

 

基因检测发现,该患者携带STAT1基因突变,因为突变,导致STAT1过度激活。
 

 
图:细胞因子结合受体,受体激活JAK,JAK又进一步激活STAT(2)。
 
芦可替尼是JAK1 和JAK2 抑制剂。JAK是一种激酶,很多细胞因子与其受体结合后,JAK就会激活,JAK进一步激活下游的STAT。
 
芦可替尼等于是关闭了来自上游的JAK信号,会限制STAT1的过度激活。因此,如果芦可替尼能治疗1型糖尿病,那也不是所有的都能治,患者需要携带类似的STAT1基因突变。

所以,这名19岁的患者,得了糖尿病是不幸的,但是因为携带STAT1基因突变,却又是有幸的,有了治愈的机会。

STAT1基因突变简直就是一个钻石突变!

当然,这名19岁的患者,只是第一个在使用芦可替尼后停用了胰岛素的患者,效果是否能长期维持?还需要进一步观察,也需要更多的临床案例来支持芦可替尼的治疗效果。


3
 
芦可替尼是不是一个神药?  

  

订阅本公号的读者,应该对芦可替尼不陌生:在一个国内的小规模临床试验中,重症新冠患者接受芦可替尼治疗后,出现了零死亡,而对照治疗组患者,死亡率为14.3%。(3)。
 
在临床试验中,芦可替尼对中度、重度斑秃也显示出了治疗效果(4)。
 
同样,在一个治疗白癜风的2期临床试验中,外涂的芦可替尼药膏让一半的患者症状出现了明显缓解。(5)
 
芦可替尼,是一个值得期待的“神药”!

 

参考文献:
 
1. Chaimowitz NS, et al. STAT1 Gain of Function, Type1 Diabetes, and Reversal with JAK Inhibition. New England Journal of Medicine.2020;383(15):1494-6. doi: 10.1056/NEJMc2022226.
2.  Bharadwaj U, et al. Targeting Janus Kinases and Signal Transducer and Activator ofTranscription 3 To Treat Inflammation, Fibrosis, and Cancer: Rationale,Progress, and Caution. Pharmacological Reviews. 2020;72(2):486. doi:10.1124/pr.119.018440.
3.  Cao Y, et al. Ruxolitinib in treatment ofsevere coronavirus disease 2019 (COVID-19): A multicenter, single-blind,randomized controlled trial. Journal of Allergy and Clinical Immunology.2020;146(1):137-46.e3. doi: 10.1016/j.jaci.2020.05.019. 
4. Mackay-Wiggan J, et al. Oral ruxolitinib induces hair regrowth in patients with moderate-to-severealopecia areata. JCI insight. 2016;1(15).
5.  Rosmarin D, et al. Ruxolitinib cream for treatment of vitiligo: a randomised,controlled, phase 2 trial. The Lancet. 2020;396(10244):110-20. doi:10.1016/S0140-6736(20)30609-7.
 
(作者:张洪涛,笔名“一节生姜”。宾夕法尼亚大学医学院病理及实验医药系研究副教授,研究领域:癌症的靶向治疗以及免疫治疗。著有科普读物:《吃什么呢?——舌尖上的思考》,《如果舌尖能思考》。可以谈最前沿的医学研究,也可以讲最通俗的故事。)
本文由作者自行上传,并且作者对本文图文涉及知识产权负全部责任。如有侵权请及时联系(邮箱:guikequan@hmkx.cn
关键词:
芦可替尼,基因突变,糖尿病,胰岛素,治愈

人点赞

收藏

人收藏

打赏

打赏

我有话说

0条评论

0/500

评论字数超出限制

表情
评论

为你推荐

推荐课程


社群

精彩视频

您的申请提交成功

确定 取消
剩余5
×

打赏金额

认可我就打赏我~

1元 5元 10元 20元 50元 其它

打赏

打赏作者

认可我就打赏我~

×

扫描二维码

立即打赏给Ta吧!

温馨提示:仅支持微信支付!