【PRO专栏】 美国测量PRO临床结局的行业指南

2020
10/16

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黎麟
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测量患者报告临床结局的行业指南。

第一节美国测量患者报告临床结局的行业指南


20062月,美国食品药品监督管理局(U.S.Food andDrug AdministrationFDA) 发布了《测量患者报告临床结局的行业指南(草案)》。该草案认为,PRO量表通过捕捉与患者健康或状态相关的感觉或功能的概念,提供了一种测量治疗收益的手段。这些由PRO量表所测量的概念、事件、行为或感觉有些可以被容易地观察或证实(比如,行走),而有些则不可能被观察到,只能通过患者本身来了解,不易证实(比如,感觉沮丧)评定某些症状改善或者有关功能的变化依赖于患者的感觉,但在过去这些评定经常是由医师观察或与患者交流而完成的(抑郁量表、心力衰竭严重程度量表、日常生活活动度的量表等)目前,测评PRO的量表日益增多。该指南的目的在于解释FDA如何评估这些量表在测量及表现医学产品治疗收益中的效用。要求支持药品说明书的PRO证据有一定的数量和种类。就像其他说明书一样,在决定PRO量表是否支持终点有效时,应评估PRO量表对药品治疗价值的测量能力,以及其对意向人群和对所治疗疾病或状态测量的特异性。PRO量表测量作为终点指标时经常用于说明患者的症状或功能改善状况。

在指南中,体现了重视患者报告结局的理念,认为在医学产品研发中使用患者报告结局测量方法及量表有几方面的原因:

一些治疗效果只有患者知道,对某些治疗效果来说,患者是唯一的资料来源。比如,疼痛的强度和疼痛缓解度是止痛产品研发中的基本测量指标,对这些概念没有可观察的或有形的测量手段。

患者能提供一种独特的有关治疗效果的看法,医师或药品研究人员非常需要了解患者对于一种治疗方法有效性的看法;当用于测量研究终点时,PRO量表能够扩大医师认识、丰富生理测量得到的信息。对于改善某种状态来说,临床测量的结果可能并不与患者的功能或感觉同步。比如,肺活量测定表明肺功能有明显的改善,但这种改善可能不完全与哮喘相关症状及其对患者日常活动能力的影响相关。

患者的观点可能提供有价值的信息,但通过临床医师的访谈,这些反应信息可能被过滤而丢失了,因此,对患者的反应进行正式的评估可能比非正式的询问更可靠,通过患者了解他们的症状及这些症状对其功能的影响。医师在临床实践中经常通过非正式的询问患者,来获取只有患者才知道的信息,比如睡觉时枕几个枕头?”,或者你夜间咳嗽吗?”在临床试验中,通过特定的问题使临床评估正规化,因为结构化的访谈技术可使测量误差最小化,并确保测量的一致性。

自填式问卷直接提供给患者,不受医师的干预,常常要比由临床医师实施的访谈或打分等方法更为可取。自填式问卷没有第三方的解释,可直接捕获患者对治疗反应的感受,可能比观察者报告的测量更为可靠。

指南中对用于药品评价的PRO量表有规范的要求:

量表研制应遵循一定的技术规范;

②PRO量表所提供的证据有一定的数据支持;

量表报告有一定的内容要求和评估标准。

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关键词:
指南,测量,临床,美国,量表

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