【PRO专栏】从干预措施角度对结局指标的分类

2020

09/25

黎麟

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临床结局有很多种分类方法，往往从不同角度进行测量，或由不同的报告者反映出来，因此可以根据研究的目的和需求选择不同的分类方法。

(一)从干预措施角度对结局指标的分类——主要结局指标与次要结局指标

2001年修订的CONSORT声明5第6条将结局指标明确分为主要结局指标和次要结局指标。例如，治疗银屑病有效性的主要终点指标是治疗12周后，与基线相比银屑面积和严重程度指数(psoriasisarea and severity index，PASI) 下降到75%的患者比例。PASI评分变化的百分率和银屑病病变的好转为次要结局指标。所有随机对照试验(RCT)都评价反应变量或结局指标，并与对照组进行比较。主要结局指标是预设的最重要的指标，用于估算样本含量。有些试验不止1个主要结局指标，但多个主要结局指标可能会造成多重分析(见CONSORT第18和20条)，因此不推荐使用。RCT报告中的主要结局指标应充分报告。次要结局指标可有多个，无论是主要结局指标还是次要结局指标，都应将其列出并完整定义。

2005年8月WHO牵头建立了国际临床试验注册平台51，WHO临床试验注册数据集(WHO trial registration dataset) 要求准备注册的临床试验需要最少20个条目，其中，结局分为主要结局指标(第19条)和次要结局指标(第20条)。根据主要吉局指标来作样本量的计算和确定干预的效应。主要结局指标要尽可能具有特异性(比如Beck抑郁评分而不是仅仅看抑郁)；对于每一个结局，也应该提供所有测量的时间点。例如：结局名称：全因死亡率；观察周期：一年。结局名称：Beck抑郁评分；测试时间点：6周、12周和18周。次要结局指标也需要详细说明。例如：结局名称：心血管病死亡率；观察时间：6个月。

从以上的介绍可以看出主要结局和次要结局的划分，主要是从临床试验的目的出发对结局指标的区分。主要结局指标是指临床试验要评价测量的主要目标，是根据干预措施所能产生的主要效果来确定的。而次要结局指标则是根据干预措施辅助的或次要效果来确定。所以每项研究都要根据其研究目的、研究假说来确定主要结局指标，作为临床试验评价测量的重点。